Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásos3. fázis

A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Hol
Charlotte, Chicago, Memphis, Nashville, New York, Palo Alto, Philadelphia és San Antonio (Egyesült Államok)Mind a 9 helyszín megnézéseMég 5 másik országban, 11 helyszínen
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
3. fázis
Résztvevők
160 fő, tervezett
Kezdés
2021. jan. 20.
Várható befejezés
2039. szept. 30.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • CTX001
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 11.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan embereket keres, akik egy korábbi vizsgálatban már kaptak CTX001 infúziót transzfúziófüggő β-thalassaemia vagy súlyos sarlósejtes betegség miatt. A vizsgálat hosszú távon követi őket.

Életkor
2 évestől 64 évesig
Nem
Minden nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Transzfúziófüggő β-thalassaemia vagy súlyos sarlósejtes betegség, ahogyan a korábbi (kiinduló) vizsgálatokban kezelték.
Korábbi kezelés
Egy korábbi (kiinduló) vizsgálatban CTX001 infúziót kell kapnia.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nincsenek kizáró feltételek.

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
  • Participants must have received CTX001 infusion in a parent study

Ki nem vehet részt

  • There are no exclusion criteria

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 2 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 5 másik országban, 11 helyszínen

  • Levine Children's Hospital - HematologyCharlotte, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - HematologyChicago, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • St. Jude Children's Research HospitalMemphis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric OncologyNashville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Herbert Irving Pavilion - HematologyNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's HospitalNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Lucile Packard Children's HospitalPalo Alto, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Children's Hospital of Philadelphia - HematologyPhiladelphia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's HospitalSan Antonio, Egyesült ÁllamokNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a multi-site, open- label rollover study to evaluate the long-term safety and efficacy of CTX001 in pediatric and adult participants who received CTX001 in parent studies 111 (NCT03655678) 141 (NCT05356195) or 161 (NCT05477563) (transfusion-dependent β-thalassemia [TDT] studies) or Study 121 (NCT03745287) or 151 (NCT05329649) or 161(NCT05477563) (severe sickle cell disease [SCD] studies).

A vizsgálat csoportja

  • CTX001A vizsgált kezelés

    All participants who complete or discontinue one of the multiple parent studies (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 and CTX001-161) after CTX001 infusion will be asked to participate in this long-term follow-up study.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Long-term Follow-up Study of Subjects With β-thalassemia or Sickle Cell Disease Treated With Autologous CRISPR-Cas9 Modified Hematopoietic Stem Cells (CTX001)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT04208529: ki vehet részt
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 11.