NCT04388969Toboroz
World Data on Ambroxol for Patients With GD and GBA Related PD
IIR REGISTRY for the Collection of Real World Data on the Safety and Efficacy of Ambroxol for Patients With Gaucher Disease or GBA Carriers With Parkinson Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 29.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Ambroxol hydrochloride is an oral mucolytic drug available over-the-counter for many years as cough medicine. In 2009 it was found to also act as a pharmacological chaperone (PC) for mutant glucocerebrosidase, albeit in a several-fold higher dose. Unfortunately, due to its low cost, there have been no pharma-driven clinical trials to establish the use of ambroxol. Thus, data are needed on the safety and efficacy of ambroxol for patients with Gaucher disease (GD).
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 300 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2020. máj. 10.
- Kezdés
- 2020. máj. 6.
- Elsődleges befejezés
- 2030. okt. 31.
- Fő szponzor
- Shaare Zedek Medical Center
- Betegségek
- Gaucher-kór, Parkinson-kór
- NCT-szám
- NCT04388969
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 300
- 2020. máj. 6. és az elsődleges befejezés (2030. okt. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Egyéb
- None.
Kiket keres a vizsgálat
- patients with Gaucher disease type 1,2 or 3(a,b,c).
- patients with GBA-related Parkinson disease.
Életkor a regiszterben: - – 100 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shaare Zedek Medical Center | Jerusalem | Izrael | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.