NCT04432623Csak meghívásos1/2. fázis
The BENeFiTS Trial in Beta Thalassemia Intermedia
A Phase 1b Sequential Open Label Dose-Ranging Study of Safety, Pharmacokinetics, and Preliminary Activity of Benserazide in Subjects With Beta Thalassemia Intermedia and Sickle Cell Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. aug. 15. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Beta-thalassemias and hemoglobinopathies are serious inherited blood diseases caused by abnormal or deficiency of beta A chains of hemoglobin, the protein in red blood cells which delivers oxygen throughout the body.The diseases are characterized by hemolytic anemia, organ damage, and early mortality without treatment. Increases in another type of (normal) hemoglobin, fetal globin (HbF), which is normally silenced in infancy, reduces anemia and morbidity. Even incremental augmentation of fetal globin is established to reduce red blood cell pathology, anemia, certain complications, and to improve survival. This trial will evaluate an oral drug discovered in a high throughput screen, which increases fetal globin protein (HbF and red blood cells expressing HbF)and messenger ribonucleic acid (mRNA) to high levels in anemic nonhuman primates and in transgenic mice. The study drug acts by suppressing 4 repressors of the fetal globin gene promoter in progenitor cells from patients. The drug has been used for 50 years in a combination product for different actions - to enhance half-life and reduce side effects of a different active drug- and is considered safe for long-term use. This trial will first evaluate 3 dose levels in small cohorts of nontransfused patients with beta thalassemia intermedia. The most active dose will then be evaluated in larger subject groups with beta thalassemia and other hemoglobinopathies, such as sickle cell disease.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 36 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2020. jún. 9.
- Kezdés
- 2020. okt. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2026. febr. 28.
- Fő szponzor
- Phoenicia BioScience
- Betegségek
- Thalassaemia, Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT04432623
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 36
- 2020. okt. 5. és az elsődleges befejezés (2026. febr. 28.) között
- 5 helyszín, 2 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Red blood cell (RBC) transfusion within 2 months prior to administration of study medication
- Fever > 38.5°C in the week prior to first administration of study medication
- Received other investigational systemic therapy within 30 days prior to first dose
- Known current drug or alcohol abuse
- Taking monoamine oxidase inhibitors
Más betegség
- Pulmonary hypertension requiring oxygen therapy
- Known infection with HIV or hepatitis C (untreated)
- History of osteoporosis or osteomalacia with a fragility fracture
Laborértékek
- Transaminases > 3 times upper limit of institution normal (ULN)
- Total and direct bilirubin > 3 times institution ULN unless due solely to hemolysis
Egyéb
- Participating in a chronic transfusion program
- Use of erythropoiesis stimulating agents within 90 days of first dose
- Narrow angle glaucoma
- Currently pregnant or breast feeding a child
- Other co-morbidity that substantially increases subject risk for the study per Investigator discretion
Kiket keres a vizsgálat
- Beta thalassemia intermedia (BTI) or (NTDT, Non-Transfusion Dependent Thalassemia) with at least one documented beta thalassemia mutation, including HbE beta thalassemia or an established diagnosis of sickle cell disease
- >18 years of age at time of consent
- Average of 2 total hemoglobin (Hgb) levels between 6.0 and 10.0 g/dL in the preceding 6 months
- Able and willing to give consent and comply with all study procedures
- If female and of childbearing potential, must have a documented negative pregnancy test prior to entry and agree to use one or more locally medically accepted methods of contraception
Életkor a regiszterben: 18 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (5)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University Health Network and Toronto General Hospital | Toronto | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Massachusetts General Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Weil Cornell Medicine | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland | Oakland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Susan Perrine | Weston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.