Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásos1/2. fázis

The BENeFiTS Trial in Beta Thalassemia Intermedia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Phoenicia BioScience
Hol
Toronto (Kanada)A helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 4 helyszínen
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
36 fő, tervezett
Kezdés
2020. okt. 5.
Tervezett befejezés
2026. febr. 28.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 5 csoport
A vizsgált kezelések
  • Benserazide Only Product
A regiszteradat frissítve
2025. augusztus 15.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat felnőtt, nem transzfúziófüggő béta-thalassaemia intermediában vagy sarlósejtes betegségben szenvedő embereket keres. Az orális benserazid nevű gyógyszert vizsgálja.

Életkor
18 évnél idősebb
Nem
Férfiak és nők egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Béta-thalassaemia intermedia (nem transzfúziófüggő), legalább egy dokumentált béta-thalassaemia mutációval, a HbE béta-thalassaemiát is beleértve, vagy megállapított sarlósejtes betegség.
Korábbi kezelés
A vizsgálati gyógyszer előtt 2 hónapon belül nem kaphatott vörösvértest-transzfúziót, és nem lehet krónikus transzfúziós programban. 90 napon belül nem kaphatott eritropoézist serkentő szert, 30 napon belül pedig más vizsgálati szisztémás kezelést.
Biomarker vagy leletérték
Az előző 6 hónapban mért 2 összhemoglobin (Hgb) érték átlaga 6,0 és 10,0 g/dL között van.

A részvétel fő kizáró okai

  • Oxigénterápiát igénylő pulmonalis hypertonia
  • Ismert HIV-fertőzés vagy kezeletlen hepatitis C
  • Jelenleg terhes vagy gyermeket szoptat
  • Monoamin-oxidáz-gátlók szedése
  • Szűkzugú glaucoma, vagy csontritkulás vagy osteomalacia törékenységi töréssel

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 20 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Beta thalassemia intermedia (BTI) or (NTDT, Non-Transfusion Dependent Thalassemia) with at least one documented beta thalassemia mutation, including HbE beta thalassemia or an established diagnosis of sickle cell disease
  • >18 years of age at time of consent
  • Average of 2 total hemoglobin (Hgb) levels between 6.0 and 10.0 g/dL in the preceding 6 months
  • Able and willing to give consent and comply with all study procedures
  • If female and of childbearing potential, must have a documented negative pregnancy test prior to entry and agree to use one or more locally medically accepted methods of contraception

Ki nem vehet részt

  • Red blood cell (RBC) transfusion within 2 months prior to administration of study medication
  • Fever > 38.5°C in the week prior to first administration of study medication
  • Received other investigational systemic therapy within 30 days prior to first dose
  • Known current drug or alcohol abuse
  • Taking monoamine oxidase inhibitors
  • Pulmonary hypertension requiring oxygen therapy
  • Known infection with HIV or hepatitis C (untreated)
  • History of osteoporosis or osteomalacia with a fragility fracture
  • Transaminases > 3 times upper limit of institution normal (ULN)
  • Total and direct bilirubin > 3 times institution ULN unless due solely to hemolysis
  • Participating in a chronic transfusion program
  • Use of erythropoiesis stimulating agents within 90 days of first dose
  • Narrow angle glaucoma
  • Currently pregnant or breast feeding a child
  • Other co-morbidity that substantially increases subject risk for the study per Investigator discretion

Helyszínek itt: Kanada

Még 1 másik országban, 4 helyszínen

  • University Health Network and Toronto General HospitalToronto, KanadaNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Beta-thalassemias and hemoglobinopathies are serious inherited blood diseases caused by abnormal or deficiency of beta A chains of hemoglobin, the protein in red blood cells which delivers oxygen throughout the body.The diseases are characterized by hemolytic anemia, organ damage, and early mortality without treatment. Increases in another type of (normal) hemoglobin, fetal globin (HbF), which is normally silenced in infancy, reduces anemia and morbidity. Even incremental augmentation of fetal globin is established to reduce red blood cell pathology, anemia, certain complications, and to improve survival.

A teljes eredeti leírásKevesebb

This trial will evaluate an oral drug discovered in a high throughput screen, which increases fetal globin protein (HbF and red blood cells expressing HbF)and messenger ribonucleic acid (mRNA) to high levels in anemic nonhuman primates and in transgenic mice. The study drug acts by suppressing 4 repressors of the fetal globin gene promoter in progenitor cells from patients. The drug has been used for 50 years in a combination product for different actions - to enhance half-life and reduce side effects of a different active drug- and is considered safe for long-term use.

This trial will first evaluate 3 dose levels in small cohorts of nontransfused patients with beta thalassemia intermedia. The most active dose will then be evaluated in larger subject groups with beta thalassemia and other hemoglobinopathies, such as sickle cell disease.

A vizsgálat 5 csoportja

  • Low doseA vizsgált kezelés

    A low dose, by mouth, once per day, on Monday, Wednesday, and Friday for 12 weeks

    Kezelés: Benserazide Only Product

  • Middle doseA vizsgált kezelés

    A middle dose, by mouth, once per day, on Monday, Wednesday, and Friday, for 12 weeks

    Kezelés: Benserazide Only Product

  • High dose 3 days per weekA vizsgált kezelés

    Highest dose, by mouth, once per day, on Monday, Wednesday, and Friday, for 12 to 24 weeks

    Kezelés: Benserazide Only Product

  • High dose 5 days per weekA vizsgált kezelés

    The highest dose, by mouth once per day on 5 days per week for 24 weeks

    Kezelés: Benserazide Only Product

  • Sickle Cell Disease ArmA vizsgált kezelés

    The most active dose given once per day on the most active regimen for up 24 weeks

    Kezelés: Benserazide Only Product

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 1b Sequential Open Label Dose-Ranging Study of Safety, Pharmacokinetics, and Preliminary Activity of Benserazide in Subjects With Beta Thalassemia Intermedia and Sickle Cell Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2025. augusztus 15.