NCT04517149Fut, nem toboroz1/2. fázis
4D-125 in Patients With X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)
An Open-label, Phase 1/2 Trial of Gene Therapy 4D-125 in Males With X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) Caused by Mutations in the RPGR Gene
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. márc. 21.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a Phase 1/2 multicenter study with two parallel parts: an observational natural history cohort and an open-label, prospective interventional trial in males with non-syndromic X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) due to mutations in the gene encoding retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR).
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 21 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. aug. 14.
- Kezdés
- 2020. jún. 9.
- Elsődleges befejezés
- 2026. jún.
- Fő szponzor
- 4D Molecular Therapeutics
- Betegségek
- Retinitis pigmentosa
- NCT-szám
- NCT04517149
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 21
- 2020. jún. 9. és az elsődleges befejezés (2026. jún.) között
- 8 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Patient has previously received any AAV treatment
Más betegség
- Pre-existing eye conditions or surgical complications that would preclude participation in an interventional clinical trial or interfere with the interpretation of study endpoints
A regiszterben nem jelölt feltételek
- Natural History Key Inclusion Criteria:
- Male, ≥ 6 years of age at the time of informed consent
- Hemizygous non-syndromic RPGR mutation confirmed by genetic testing
- Interventional Key Inclusion Criteria:
- Male, ≥12 years of age
- Hemizygous non-syndromic RPGR mutation confirmed by genetic testing
- Phase 1 Dose Exploration: At least one eye amenable to IVT injection and BCVA ≤ 78 ETDRS letters (\~20/32) and ≥ 34 ETDRS letters (\~20/200)
- Phase 2 Dose Expansion: At least one eye amenable to IVT injection AND both eyes must have BCVA ≥ 34 ETDRS letters (\~20/200)
Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (8)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of Michigan Kellogg Eye Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Ann Arbor | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Colorado Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Retina Foundation of the Southwest Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Dallas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Durham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Vitreo Retinal Associates Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Utah John A. Moran Eye Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Salt Lake City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.