Visszavonva3. fázis
A Study of the Efficacy and Safety of MT1621 in Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency (Treatment naïve)
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Zogenix MDS, Inc.
- Azonosító
- Állapot
- Visszavonva
- Fázis
- 3. fázis
- Kezdés
- 2022. szept. 30.
- Befejezés
- 2025. ápr. 30.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó
- A vizsgált kezelések
- MT1621
- A regiszteradat frissítve
- 2023. szeptember 1.
- Miért állt le
- Sponsor Decision
Ki vehet részt
- Életkor
- Legfeljebb 18 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 7 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Subject must be aged birth to <18 years of age on the day of consent
- Diagnosis of TK2 deficiency based on confirmed disease-causing mutation(s) in the TK2 gene
- Onset of TK2d at ≤12 years of age as defined as the age at which the first TK2d symptom occurred
Ki nem vehet részt
- Current or prior treatment with nucleos(t)ides for TK2d
- ALT or AST >3 x upper limit of normal and total bilirubin > 2 x ULN or International Normalized Ratio (INR) >1.5
- Documented clinically significant central nervous system involvement
- EtCO2>45 mmHg if not on ventilatory support
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
This is a Phase 3b, prospective, single-arm, multicenter, open-label treatment study of the efficacy and safety of MT1621 in pediatric and adolescent patients with thymidine kinase 2 deficiency (TK2d). In order to be eligible for this study, participants must have genetic confirmation of TK2d and must not have ever received MT1621 or nucleos(t)ides before entering the study.
A vizsgálat csoportja
- Single ArmA vizsgált kezelés
Male and female Participants \<18 years
Kezelés: MT1621
Adatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- A Phase 3b Single Arm Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of MT1621 in Nucleos(t)Ide Treatment Naïve Pediatric and Adolescent Subjects With Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency
- A regiszteradat frissítve
- 2023. szeptember 1.