Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT04602195Befejeződött

Responsiveness and Validation Study of MFM-32 in SMA Patients Treated With Nusinersen

Responsiveness and Validation Study of MFM-32 in SMA Patients Treated With Nusinersen: NusiMFM

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2023. dec. 21.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The Motor Function Measure (MFM), a reliable tool assessing motor function and its progression in most neuromuscular diseases, is widely used in France in many teams. It can be used regardless of the severity of the motor impairment or the ambulatory status of the patient, allowing its use throughout the whole follow-up period of the patient, even in case of the loss of walking. Two versions of the MFM exist, one composed of 32 items originally validated for patients from 6 years old (MFM-32) and a shorter version composed of 20 items originally validated for patients between 2 and 6 years old (MFM-20). In order to prove the possible use of MFM-32 as early as the age of 2 years to validly and reliably monitor the evolution of the motor function of children treated with Nusinersen, we propose in this project to study the sensitivity to treatment-induced change of MFM-32 and the validity of the scale in this population.

Állapot (regiszter)
Befejeződött
Vizsgálattípus
Megfigyeléses
Résztvevők száma
33 (tényleges)
Első benyújtás
2020. okt. 20.
Kezdés
2021. jan. 19.
Elsődleges befejezés
2023. nov. 10.
Fő szponzor
Hospices Civils de Lyon
NCT-szám
NCT04602195

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
  • Bevont résztvevők: 33
  • 2021. jan. 19. és az elsődleges befejezés (2023. nov. 10.) között
  • 10 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Más betegség

  • Patients with associated cognitive impairment making impossible evaluation of motor function

Egyéb

  • Patients participating to a clinical study with a potential effect on their motor function.

Kiket keres a vizsgálat

  • Boys and girls with Type 1 or 2 Spinal Muscular Atrophy, genetically confirmed
  • Aged 2 to 6 years old
  • Treated by Nusinersen for at least two months
  • With parental assent

Életkor a regiszterben: 2 év – 6 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (10)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'AngersAngersFranciaországIsmeretlen állapot
Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de BrestBrestFranciaországIsmeretlen állapot
L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere EnfantBronFranciaországIsmeretlen állapot
Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU EstaingClermont-FerrandFranciaországIsmeretlen állapot
Service de Neurologie et réanimation pédiatriquesGarchesFranciaországIsmeretlen állapot
Apf EseanNantesFranciaországIsmeretlen állapot
Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculairesParisFranciaországIsmeretlen állapot
Service de pédiatrie CHU de Saint-EtienneSaint-Priest-en-JarezFranciaországIsmeretlen állapot
Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de HautepierreStrasbourgFranciaországIsmeretlen állapot
Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU ToulouseToulouseFranciaországIsmeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.