Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1. fázis
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expression From Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Non-Ambulatory Cohort
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Sarepta Therapeutics, Inc.
- Hol
- Chicago, Columbus, Durham, Flower Mound, Gainesville, La Jolla, Little Rock, Los Angeles, Norfolk, Palo Alto, Sacramento és St Louis (Egyesült Államok)Mind a 12 helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- 1. fázis
- Résztvevők
- 83 fő, tervezett
- Kezdés
- 2020. nov. 23.
- Várható befejezés
- 2028. febr. 29.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó
- A vizsgált kezelések
- delandistrogene moxeparvovec
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 11.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat Duchenne-féle izomdisztrófiával (DMD) élő fiúkat és fiatalokat keres. A 8. kohorsz jelenleg azokat várja, akik már nem tudnak járni.
- Életkor
- 2 éves kortól. Minden kohorsznak saját korhatára van; a 8. kohorszra a leírás nem ad meg felső korhatárt.
- Nem
- Csak férfi.
- A betegség stádiuma
- Igazolt DMD-diagnózis. A 8. kohorsz a nem járóképes embereké, akiknél a felsővégtagi (PUL) belépési tételpontszám legalább 2, az összpontszám pedig 12 és 40 között van.
- Korábbi kezelés
- 1., 2., 3., 5., 7. és 8. kohorsz: a szűrés előtt legalább 12 hétig stabil adagú szájon át szedett glükokortikoid. 4. és 6. kohorsz: a szűrésnél nem kapnak szteroidot. Nem vehet részt, akit korábban géneterápiával, vizsgálati gyógyszerrel vagy a disztrofin szintjét növelő kezeléssel kezeltek a protokollban megadott időn belül.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikai vizsgálattal igazolt DMD; a szükséges génelváltozás kohorszonként eltérő. Az rAAVrh74 ellenanyagszint nem lehet magas a protokoll szerint.
A részvétel fő kizáró okai
- 8. kohorsz: nem szedhet szájon át szirolimuszt, például ismert allergia miatt
- Olyan betegség, autoimmun betegség, tartós gyógyszeres kezelés vagy kognitív elmaradás, amely a vizsgáló szerint a génátvitelt túl kockázatossá teszi
- Korábbi géneterápia, vizsgálati gyógyszer vagy disztrofinszintet növelő kezelés a protokollban megadott időn belül
- Kóros eredmény a protokoll szerinti vizsgálatokban vagy laborleletekben
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 19 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- For Cohorts 1-8: Has a definitive diagnosis of DMD based on documented clinical findings and prior genetic testing
- Cohort 8: Non-ambulatory per protocol-specified criteria at the time of Screening, has a performance upper limb (PUL) entry item score ≥2 at the Screening visit and has a total PUL score of ≥12 and ≤40 at the time of Screening
- Cohorts 1, 2, 3, 5, 7 and 8 only: Stable dose equivalent of oral glucocorticoids for at least 12 weeks before screening and the dose is expected to remain constant (except for modifications to accommodate changes in weight) throughout the first year of the study
- Cohort 1: Is ambulatory, and ≥4 to <8 years of age at the time of Screening
- Cohort 2: Is ambulatory, and ≥8 to <18 years of age at the time of Screening
- Cohort 3: Non-ambulatory per protocol specified criteria at the time of Screening
- Cohort 4: Is ambulatory and ≥3 to <4 years of age at the time of Screening
- Cohort 5a: Is ambulatory and ≥4 to <9 years of age with time to rise from the floor ≤7 seconds at the screening visit
- Cohort 5b: Non-ambulatory per protocol specified criteria at the time of Screening
- Cohort 6: Is ambulatory, and ≥2 to <3 years of age at the time of Screening
- Cohort 7: Non-ambulatory per protocol-specified criteria at the time of Screening
- Cohorts 4 and 6: Do not yet require use of chronic steroids for treatment of their DMD, in the opinion of the Investigator, and are not receiving steroids at the time of Screening
- Genetic mutation inclusion criteria vary by cohort; All Cohorts:
- Ability to cooperate with motor assessment testing
- rAAVrh74 antibody titers are not elevated as per protocol-specified requirements
Ki nem vehet részt
- Has a concomitant illness, autoimmune disease, chronic drug treatment, and/or cognitive delay/impairment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for gene transfer
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or any treatment designed to increase dystrophin expression within protocol-specified time limits
- Cohort 8: Any confounding factors that would prevent the use of oral sirolimus including a known hypersensitivity to sirolimus or any of its excipients
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests; Note: Other inclusion/exclusion criteria apply
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokContact: Bridget McGowan, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Duke University Medical CenterDurham, Egyesült ÁllamokContact: Natalie Katz, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- Neurology Rare Disease CenterFlower Mound, Egyesült ÁllamokContact: Diana Castro, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- University of FloridaGainesville, Egyesült ÁllamokContact: Carmen Leon-Astudillo, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- University of California San DiegoLa Jolla, Egyesült ÁllamokContact: Gabriella PennerRésztvevőt keres
- Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Aravindhan Veerapandiyan, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- University of California, Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Children's Hospital of The King's DaughtersNorfolk, Egyesült ÁllamokContact: Crystal Proud, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- Stanford UniversityPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: John Day, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- University of California - DavisSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Craig McDonald, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
- Washington University in St. LouisSt Louis, Egyesült ÁllamokContact: Craig Zaidman, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
Cohort 8 (non-ambulatory participants) is currently enrolling new participants. Enrollment for Cohorts 1 through 7 has been completed.
A teljes eredeti leírásKevesebb
This is an open-label gene transfer therapy study evaluating the safety of and expression from delandistrogene moxeparvovec in participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The maximum participant duration for this study is 156 weeks.
A vizsgálat csoportja
- Delandistrogene MoxeparvovecA vizsgált kezelés
Participants will receive a single intravenous (IV) infusion of delandistrogene moxeparvovec on Day 1.
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study Using Commercial Process Material to Evaluate the Safety of and Expression From SRP-9001 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (ENDEAVOR)
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 11.