NCT04676373Befejeződött4. fázis
Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Late Onset Pompe Disease With Alglucosidase Alfa Treatmen
A Single Arm, Prospective, Open-label, Multi-center Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Late Onset Pompe Disease With Alglucosidase Alfa Treatment
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. febr. 10.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Primary Objective: To evaluate the effect of one-year Alglucosidase alfa treatment on motor function [Six-minute walk test (6MWT) and lung function predicted Forced vital capacity (FVC)] among Chinese Late Onset Pompe Disease patients above 5 years old. To evaluate the safety of Myozyme 20mg/kg, IV biweekly in Chinese LOPD patients above 3 years old. Secondary Objective: To evaluate the effect of one-year treatment with Alglucosidase alfa on improvement of manual muscle test (MMT), Maximal inspiratory and expiratory pressure (MIP and MEP)], Quick Motor Function Test scores, and health-related quality of life (SF-12) among LOPD patients over 5 years old.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 4. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 41 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. dec. 15.
- Kezdés
- 2021. márc. 10.
- Elsődleges befejezés
- 2024. júl. 25.
- Fő szponzor
- Genzyme, a Sanofi Company
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT04676373
- EudraCT-szám
- 2024-000461-24
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 4. fázis
- Bevont résztvevők: 41
- 2021. márc. 10. és az elsődleges befejezés (2024. júl. 25.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Previously treated with Enzyme Replacement Treatment.
Más betegség
- The patient has a medical condition, serious intercurrent illness, or other extenuating circumstance, in the opinion of the Investigator, may significantly interfere with study compliance, including all prescribed evaluations and follow-up activities.
Egyéb
- Use of invasive ventilatory support (Invasive ventilation is defined as any form of ventilatory support applied with the use of an endotracheal tube.)
- Use of non-invasive ventilatory support while awake and in an upright position. (Non-invasive ventilation is defined as any form of ventilatory support applied without the use of an endotracheal tube.)
- A Female patient of childbearing potential with a positive pregnancy test.
- Wheelchair dependent.
- The patient has a major congenital anomaly.
- The patients with ≥5-year old are unable to ambulate 40 meters without assistance or unable to successfully perform repeated FVC of >30% and <85% predicted (upright).
- The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.
Kiket keres a vizsgálat
- Patients (or and patient's legal guardian) must provide written informed consent prior to any study-related procedures
- The patient must be ≥ 3 years of age at the time of enrollment.
- For patient ≥ 3-year and < 5-year old: must be able to walk 10 meters or climb 4-step stairs independently.
- For patients ≥5-year old
- Must be able to ambulate 40 meters in 6 minutes without assistance ii. Must be able to successfully perform repeated forced vital capacity (VC) measurements in upright position of ≥ 30% predicted and ≤85% predicted.
- The patient has confirmed Pompe's Disease with at least 2 of the following condition,
- GAA enzyme deficiency from any tissue source.
- 2 confirmed GAA gene mutations.
- muscle pathology meet the diagnosis of Pompe disease.
- The patient (and patient's legal guardian if patient is legally minor as defined by local regulation) must have the ability to comply with the clinical protocol.
- The patient, if female and of childbearing potential, must have a negative pregnancy test (beta-human chorionic gonadotropin) at baseline.
Életkor a regiszterben: 3 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| - | China | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.