NCT04690998Befejeződött
Outcome Measures and Biomarkers in a Cohort of Spinal Muscular Atrophy Type III/ IV Patients
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 29.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The "SMOB" project intends to contribute to fill the gap with reliable and operational outcome measures for type III and IV SMA. In analysing the reliability in imaging (spinal and muscular), electrophysiology analysis (MUNIX), and evaluate the evolution of respiratory function for 50 patients' cohort. The investigators would also take the opportunity to collect biologic samples in order to investigate genetic markers and to assess quality of life of patients by QoL-gNMD questionnaire. The investigators aim to build a database that will allow us to evaluate the effectiveness of a new therapy for adult SMA patients by studying the natural history of the disease. The investigators have distributed the various expertise in Work Package where several centers are involved. This study is original in that it evaluates the parameters of qMRI and MUNIX in correlation with blood biomarkers. To our knowledge, there are no quantitative MRI (spinal and muscular) biomarkers and/or electrophysiological (MUNIX technique) highlighted for tracking the progression of the adult form of SMA type III and IV. This pilot study would allow identification of predictive markers of the disease progression, and to have validated, sensitive to change and relevant measurement tools that could be used as endpoints in future therapeutic trials.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 104 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. okt. 20.
- Kezdés
- 2021. júl. 13.
- Elsődleges befejezés
- 2023. okt. 8.
- Fő szponzor
- Assistance Publique Hopitaux De Marseille
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT04690998
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
- Bevont résztvevők: 104
- 2021. júl. 13. és az elsődleges befejezés (2023. okt. 8.) között
- 11 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Concomitant impairment of central nervous system (for example cervical myelopathy)
- Patients included in another clinical trial or exclusion period from a previous clinical trial
Más betegség
- Unable to understand the purpose and conditions of carrying out the study, unable to give consent
Egyéb
- Homeless patients
- Deprived of their liberty by a court or administrative order or under guardianship
Kiket keres a vizsgálat
- Men or women
- Between 18 and 70 years old
- Given written informed consent after being informed of the purpose, progress and potential risks
Életkor a regiszterben: 18 év – 70 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (11)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Service de Neurologie,Hôpital Raymond-Poincaré | Garches | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Département de Neurologie - CHRU Lille | Lille | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Service ENMG - Pathologies neuromusculaires, centre de référence en pathologie neuromusculaire Rhône-Alpes, Centre de référence SLA | Lyon | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| CHU Montpellier | Montpellier | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Service Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, Hôtel-Dieu, CHU Nantes | Nantes | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires - Pôle Neurosciences Cliniques, CHU Nice | Nice | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Institut de Myologie | Paris | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Service de Neurologie - CHU Saint-Etienne | Saint-Etienne | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Service des Maladies Neurologiques Rares | Saint-Pierre | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Centre de référence des Maladies Neuromusculaires,Service de Neurologie, Hôpital de Hautepierre | Strasbourg | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Service de Neurologie et d'explorations fonctionnelles, Hôpital Pierre-Paul Riquet, Place du Docteur Baylac | Toulouse | Franciaország | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.