NCT04750707Befejeződött3. fázis
Hydroxyurea Therapy for Neurological and Cognitive Protection in Pediatric Sickle Cell Anemia in Uganda ( BRAINSAFE-II )
Hydroxyurea Therapy for Neurological and Cognitive Protection in Pediatric Sickle Cell Anemia in Uganda: A Single Arm Open Label Trial, "BRAIN SAFE II"
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. ápr. 17.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Worldwide, an estimated 200,000 babies are born with Sickle Cell Anemia (SCA) annually. Affected children suffer chronic ill health with some having frequent hospitalization. The patients are also at a high risk of brain injury arising from small and large cerebral blood vessel damage in SCA, also called sickle cell vasculopathy (SCV). SCV is associated with the high risk of stroke. Such injury may manifest with neurological and cognitive impairment. An abnormal blood flow to the brain, as measured by a Doppler Ultrasound scan is a known risk factor for stroke. The hypothesis is that hydroxyurea therapy will prevent, stabilize or improve SCV and its effects. The study is an open label, single arm clinical trial to test the impact of hydroxyurea treatment in 270 children with SCA starting at ages 3-9 years. Following baseline assessments, all participants will begin hydroxyurea therapy starting at about 20mg/kg/day. Changes in the frequency and severity of each test (neurological and cognitive tests and cerebral blood flow velocity) will be compared with their baseline tests (prior to hydroxyurea) by repeating these tests at 18 and 36 months. In a randomly selected subset of 90 participants, an evaluation of the impact of hydroxyurea on structural brain vascular injury using magnetic resonance brain imaging (MRI) and magnetic vessel imaging ,also called angiography (MRA) at baseline and at 36 months. Lastly, an assessment of changes to biomarkers of anemia, inflammation and malnutrition from before and during hydroxyurea therapy and determine their relationship to the outcomes. The proposed intervention with hydroxyurea is the first Africa-based trial to broadly prevent or ameliorate manifestations of SCV.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 270 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2021. jan. 25.
- Kezdés
- 2021. márc. 9.
- Elsődleges befejezés
- 2025. márc. 10.
- Fő szponzor
- Global Health Uganda LTD
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT04750707
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 270
- 2021. márc. 9. és az elsődleges befejezés (2025. márc. 10.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior stroke as detected by standard Pediatric NIH Stroke Scale (PedNIHSS) examination
- Temporary exclusion criteria
- History of a sickle crisis within the prior 2 weeks, or blood transfusion within the past 90 days Participants with temporary exclusion can be enrolled later when stable or the excluding criteria has resolved
Más betegség
- Found to be with acute illness at enrolment with fever in last 1 week, respiratory infection, etc.
Laborértékek
- Pre-existing hematological toxicity
- Hemoglobin \<4.0 gm/dL
- Hemoglobin \<6.0 gm/dL with Absolute Reticulocyte Count \<100 x 10 9/L
- Absolute Reticulocyte Count \<80 x 109/L with Hemoglobin \<7.0 gm/dL
- Platelets \<80 x 109/L
- Absolute Neutrophil Count \<1.0 x 109/L
Életkor
- History of neurological abnormality known before age 4 months (to avoid those with non SCA brain injury)
Egyéb
- Child is currently enrolled in another clinical intervention trial
Kiket keres a vizsgálat
- Documented laboratory diagnosis of HbSS or HbS-B 0 thalassemia (both types are treated equally in SCA studies)
- Ages 3 through 9 years (inclusive) at enrolment
- To ensure clinic follow-up, child has attended Mulago Hospital Sickle Cell Anaemia (SCA)clinic 2 times in the prior 4 years, or at least once in the past 2 years if younger than \< 4 years
- No history of hydroxyurea use for longer than 6 months
- Parent/legal guardian has provided a written consent (and if child is ≥8 years of age, has provided assent)
Életkor a regiszterben: 3 év – 9 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Global Health Uganda Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kampala | Uganda | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.