A Study to See if Tolvaptan is Safe in Infants and Children Who at Enrollment Are 28 Days to Less Than 18 Years Old With Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease (ARPKD)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Ann Arbor, Atlanta, Baltimore, Chicago, Cincinnati, Cleveland, Indianapolis, New Orleans, Pittsburgh, Rochester, Salt Lake City és Washington D.C. (Egyesült Államok)Mind a 12 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan csecsemőket és gyerekeket keres, akiknél autoszomális recesszív policisztás vesebetegség (ARPKD) áll fenn, hogy a tolvaptan biztonságosságát vizsgálják.
- Életkor
- 28 naposnál idősebb, 18 évesnél fiatalabb.
- Nem
- Fiúk és lányok egyaránt részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Az ARPKD diagnózisával összeegyeztethető klinikai jellemzők.
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, aki tolvaptant vagy más, a vesecisztákra ható engedélyezett gyógyszert, bármilyen más kísérleti gyógyszert, CYP3A4-et serkentő gyógyszert vagy vazopresszin-agonistát (például dezmopresszint) szed.
A részvétel fő kizáró okai
- Anuria, dialízis vagy korábbi veseátültetés
- Májátültetés (megtörtént vagy tervezett), portális hipertónia vagy megnagyobbodott lép
- Az ALT és az AST májfunkciós érték a normális felső határ 1,2-szeresénél magasabb
- A szérum nátriumszint 130 mmol/L alatti vagy 145 mmol/L feletti
- Koraszülés (32 hét vagy kevesebb) a 28 naposnál idősebb, de 12 hetesnél fiatalabb csecsemőknél
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- C S Mott Children's HospitalAnn Arbor, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Emory University HospitalAtlanta, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Johns Hopkins Pediatric Specialty ClinicBaltimore, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - NeonatologyChicago, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Cleveland ClinicCleveland, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Riley Hospital for ChildrenIndianapolis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Children's Hospital New OrleansNew Orleans, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCPittsburgh, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Mayo Clinic - RochesterRochester, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
- Primary Children's HospitalSalt Lake City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
- Children's National Medical CenterWashington D.C., Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
- Azonosító
- NCT04782258EU 2023-508218-41-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 23.
- Eredeti leírás
To evaluate the pharmacodynamics and safety of tolvaptan in pediatric subjects with ARPKDA teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 3b Multicenter Open-label Trial of the Safety, Tolerability, and Efficacy of Tolvaptan in Infants and Children 28 Days to Less Than 18 Years of Age With Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease (ARPKD)
To evaluate the pharmacodynamics and safety of tolvaptan in pediatric subjects with ARPKD
Bevonási feltételek: Male or female subjects between 28 days and less than 18 years of age, with clinical features that are consistent with a diagnosis of ARPKD; Ability for parent/legal guardian to provide written, informed consent prior to initiation of any trial-related procedures, and ability, in the opinion of the principal investigator, to comply with all the requirements of the trial. Ability to provide written informed assent from all subjects old enough per local laws to provide assent.
Kizáró feltételek: Receiving chronic diuretic that could not be adjusted after tolvaptan initiation; Taking any other experimental medications; Taking medications known to induce CYP3A4 (CYP = Cytochrome P); Females who are breast-feeding or who have a positive pregnancy test result prior to receiving IMP; Subjects taking medications or having concomitant illnesses likely to confound endpoint assessments, including taking approved (ie, marketed) therapies for the purpose of affecting PKD cysts such as tolvaptan, vasopressin antagonists, anti-sense ribonucleic acid (RNA) therapies, rapamycin, sirolimus, everolimus, or somatostatin analogs (ie, octreotide, sandostatin); Received or are scheduled to receive a liver transplant; Subjects who do not agree to remain abstinent or assent to use a combination of 2 of the following highly effective birth control methods for at least 28 days before the first dose of IMP, during the trial (including during IMP dose interruptions), and for at least 30 days after the last dose of IMP:; Barrier method of contraception: condoms (male or female) with or without a spermicidal agent, diaphragm or cervical cap with spermicide; Intrauterine device; Hormone-based contraceptives which are associated with inhibition of ovulation; Anuria or RRT defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or history of kidney transplantation; Evidence of syndromic conditions associated with renal cysts (other than ARPKD); Has splenomegaly or portal hypertension (HTN); Parents with renal cystic disease; Having an infection including viral that would require therapy disruptive to IMP (Investigational Medicinal Product) dosing; Subjects with a history of substance abuse (within the last 6 months); Subjects with a history of persistent noncompliance with antihypertensive or other important medical therapy; History of cholangitis within the last 6 months; Has findings consistent with clinically significant portal hypertension (eg, varices, variceal bleeding, hypersplenism indicated by thrombocytopenia); Abnormal liver function tests including ALT and AST, > 1.2 × ULN (upper limit of normal); Has or at risk of having sodium and potassium electrolyte imbalances, as determined by the investigator; Platelets < 50000 µL; Severe systolic dysfunction defined as ejection fraction < 14%; Serum sodium levels < 130 mmol/L or >145 mmol/L; Premature birth (≤ 32 weeks gestational age) for infants 28 days to < 12 weeks of age; Cannot be monitored for fluid balance; Has or at risk of having significant hypovolemia as determined by investigator; Clinically significant anemia, as determined by investigator; Require ventilator support; Subjects who have bladder dysfunction and/or difficulty voiding; Subjects taking a vasopressin agonist (eg, desmopressin).