NCT04819841Toboroz1/2. fázis
Gene Correction in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells (HbS to HbA) to Treat Severe Sickle Cell Disease
A Phase I/II Study of Nula-cel in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells to Convert HbS to HbA for Treating Severe Sickle Cell Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study is a first-in-human, single-arm, open-label Phase I/II study of nula-cel in approximately 15 participants, diagnosed with severe Sickle Cell Disease. The primary objective is to evaluate safety of the treatment in this patient population, as well as preliminary efficacy and pharmacodynamic data.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 15 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2021. márc. 24.
- Kezdés
- 2021. nov. 15.
- Elsődleges befejezés
- 2026. dec. 31.
- Fő szponzor
- Kamau Therapeutics
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT04819841
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 15
- 2021. nov. 15. és az elsődleges befejezés (2026. dec. 31.) között
- 6 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior HSCT or gene therapy
- Prior or current malignancy or myeloproliferative or a significant coagulation or immunodeficiency disorder
Más betegség
- Clinically significant and active bacterial, viral, fungal or parasitic infection
Egyéb
- Available 10/10 HLA-matched sibling donor
- Pregnancy or breastfeeding in a postpartum female
- Presence of a chromosomal abnormality/mutation that may put the participant at an increased risk for MDS or AML per investigator's judgment
Kiket keres a vizsgálat
- ≥12 to ≤ 40 years
- Severe disease, as defined by having experienced at least one of the following SCD-related events despite appropriate supportive care measures:
- recurrent severe VOC (≥ 4 episodes in the preceding 2 years)
- ACS (≥ 2 episodes in the prior 2 years with at least one episode in the past year)
- Lansky/Karnofsky performance status of ≥ 80
Életkor a regiszterben: 12 év – 50 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (6)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Columbus | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital Los Angeles | Los Angeles | Egyesült Államok | Toboroz |
| Memorial Sloan Kettering | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
| Lucile Packard Children's Hospital | Palo Alto | Egyesült Államok | Toboroz |
| Washington University | St Louis | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.