Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Lengyelország2/3. fázis

Efficacy and Safety of Rapamycin Versus Vigabatrin in the Prevention of Tuberous Sclerosis Complex Symptoms in Infants

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Katarzyna Kotulska
Hol
Lodz és Warsaw (Lengyelország)Mind a 2 helyszín megnézése
Állapot
Toboroz
Fázis
2/3. fázis
Résztvevők
60 fő, tervezett
Kezdés
2021. máj. 7.
Várható befejezés
2028. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • Vigabatrin
  • Rapamycin
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 4–16 hetes, igazolt Tuberous Sclerosis Complex (TSC) diagnózisú, még rohammentes csecsemőket keres. A vigabatrin és a rapamicin korai kezelésként való hatását hasonlítja össze.

Életkor
4–16 hetes (44–56 hetes gesztációs kor) a randomizáció napján
Nem
Fiúk és lányok is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Igazolt TSC diagnózis a Consensus-kritériumok szerint (Northrup, 2013). Az agyi MRI-n legalább 1 kortikális diszplázia góc látható.
Korábbi kezelés
Csatlakozás előtt nem kaphatott rohamellenes gyógyszert, és mTOR-gátló kezelést sem.

A részvétel fő kizáró okai

  • Roham a randomizáció előtt
  • Korábbi epilepszia elleni kezelés vagy mTOR-gátló kezelés
  • 3 kg-nál (7 lb) kisebb testsúly, vagy 44 hétnél alacsonyabb gesztációs kor
  • SEGA vagy más TSC-s elváltozás, amely sürgős műtétet igényel
  • Ismert HIV-szeropozitivitás

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 18 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female aged from 4 up to 16 weeks (44-56 weeks of gestational age) at the day of randomization
  • Parents/caregivers are willing to and able to give informed consent form for the participation in the study
  • Parents/caregivers are willing to and able to comply with all study requirements
  • Definite diagnosis of TSC according to the Consensus criteria (Northrup,2013)
  • At least 1 focus of cortical dysplasia disclosed on brain MRI

Ki nem vehet részt

  • history of seizures prior to randomization,
  • history of treatment with mTOR (mammalian Target of Rapamycin) inhibitor,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) or other TSC-associated lesion requiring urgent surgical intervention
  • recent surgery within 1 month prior to the randomization
  • live vaccination within 1 month prior to randomization*
  • Use of an investigational drug within 1 month prior to randomization
  • history of antiepileptic treatment,
  • intercurrent infection at the date of randomization
  • known history of HIV seropositivity
  • lack of first TBC and hepatitis B vaccinations
  • Any significant clinical, laboratory , ECG or other abnormalities, comorbidity or concomitant treatment which, in the opinion of the investigator, may either put a patient at significant risk associated with the participation in the study or may influence the results of the study
  • gestational age below 44 weeks at the day of randomization,
  • body weight lower than 3 kg at the day of randomization,

Helyszínek itt: Lengyelország

  • Institute Of Polish Mother's Health CenterLodz, LengyelországRésztvevőt keres
  • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia DzieckaWarsaw, LengyelországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of the study is to evaluate the efficacy, tolerability, and safety of vigabatrin versus rapamycin as a preventive treatment in infants with Tuberous Sclerosis Complex (TSC).

A vizsgálat 2 csoportja

  • Vigabatrin armA vizsgált kezelés

    Vigabatrin in capsules co-administered with placebo in liquid.

    Kezelés: Vigabatrin és Placebo

  • Rapamycin armA vizsgált kezelés

    Rapamycin in liquid co-administered with placebo in capsules.

    Kezelés: Rapamycin és Placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
Randomized, Placebo-controlled, Double-blind and Double-dummy Clinical Trial Comparing the Safety, Tolerability, and Efficacy of Vigabatrin and Rapamycin in a Preventive Treatment of Infants With Tuberous Sclerosis Complex
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.