NCT05153967Fut, nem toboroz
Cooperative Assessment of Late Effects for SCD Curative Therapies
U01 Cooperative Assessment of Late Effects for Sickle Cell Disease Curative Therapies
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 6.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Sickle Cell Disease is one of the most common genetic diseases in the United States, occurring in approximately 1 in 400 births. Approximately 100,000 individuals are diagnosed with SCD in the United States. Mortality for children with SCD has decreased substantially over the past 4 decades, with >99% of those born in high resource settings, including the United States, France, and England, now surviving to 18 years of age. However, the life expectancy of adults with SCD is severely shortened. Dysfunction of the heart, lung, and kidney is directly associated with decreased life expectancy. With the variety of curative therapies that are now available for SCD, long-term health outcomes studies are time-sensitive. As of now, efforts to determine long-term health outcomes following curative therapies for SCD have been limited. Though curative therapies initially should provide a cure for symptoms of SCD, there is the risk of late health outcomes to consider. Defining health outcomes following curative therapy is essential to improve personalized decision-making when considering curative versus disease-modifying therapeutic options. The primary goal of this study is to determine whether curative therapies for individuals with SCD will result in improved or worsening heart, lung, and kidney damage when compared to individuals with SCD receiving standard therapy. The investigators will also explore whether certain genes are associated with a good or bad outcome after curative therapy for SCD.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 377 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2021. okt. 25.
- Kezdés
- 2022. júl. 12.
- Elsődleges befejezés
- 2026. nov.
- Fő szponzor
- Vanderbilt University Medical Center
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT05153967
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 377
- 2022. júl. 12. és az elsődleges befejezés (2026. nov.) között
- 5 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- •History of non-compliance
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed laboratory diagnosis of SCD
- Ability to give informed consent
- Ability to provide pre- and post-curative therapy data
- Treated with either one HSCT or with standard disease-modifying therapy
Életkor a regiszterben: 4 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (5)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Emory University School of Medicine | Atlanta | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Johns Hopkins Hospital | Baltimore | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| National Institutes of Health Clinical Center | Bethesda | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Vanderbilt University Medical Center | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's National Medical Center | Washington D.C. | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.