NCT05219487Befejeződött
Investigating NMJ Defects in SMA Following Central and Peripheral SMN Restoration
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. febr. 23.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is an observational study to investigate the improvement of NMJ defects in adult patients with SMA following treatment with Risdiplam. Eligible patients will have received treatment with daily oral Risdiplam after receiving approval through their commercial insurance or drug assistance program. All subjects will be evaluated at one visit. Eligible subjects must have been receiving risdiplam for at least 12 months.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 18 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. jan. 21.
- Kezdés
- 2021. okt. 13.
- Elsődleges befejezés
- 2025. dec. 31.
- Fő szponzor
- Bakri Elsheikh
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT05219487
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 18
- 2021. okt. 13. és az elsődleges befejezés (2025. dec. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with an investigational therapy within 180 days prior to initiation of study drug
Más betegség
- History of established diagnosis of neuromuscular junction disorder
- Co-morbid conditions that preclude travel or testing
Egyéb
- Patients who are, in the investigator's opinion, mentally or legally incapacitated to provide an informed consent
Kiket keres a vizsgálat
- Signed Informed Consent Form
- Age 18-70 years at time of signing Informed Consent Form
- Able and willing to provide written informed consent and to comply with the program protocol according to ICH and local regulations
- Ability to comply with the study protocol, in the investigator's judgment
- Adequately recovered from any acute illness at the time of screening, and considered clinically well enough to participate, in the opinion of the treating physician
- Patients with retinopathy of prematurity should have evidence of stable disease
- Genetic confirmation of 5q SMA documented on standard genetic tests for the disorder
- Treated with risdiplam for a duration of 12 months or longer
Életkor a regiszterben: 18 év – 70 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Ohio State University -Wexner Medical Center | Columbus | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.