Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1. fázis

Study of N-acetylcysteine in the Treatment of Patients With the m.3243A>G Mutation and Low Brain Glutathione Levels

A legfontosabb adatok

Ki végzi: Michio Hirano, MD
Hol: New York (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító: NCT05241262
Állapot: Toboroz
Fázis: 1. fázis
Résztvevők: 18 fő, tervezett
Kezdés: 2023. júl. 6.
Tervezett befejezés: 2026. márc.
A vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések: N-Acetylcysteine
A regiszteradat frissítve: 2026. január 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

The trial is looking for adults who carry the m.3243A>G mitochondrial mutation and have low brain glutathione (GSH) levels. They will take N-acetylcysteine (NAC) for 3 months.

Életkor: 18 to 80 years
Nem: All sexes
A betegség stádiuma: Mitochondrial disease linked to the m.3243A>G mutation.
Biomarker vagy leletérték: The m.3243A>G mitochondrial mutation, confirmed by a gene test before NAC starts. People suspected of carrying it can join, but the test must confirm it. Low brain glutathione (GSH) levels on a special brain scan (magnetic resonance spectroscopic imaging, MRSI).

A részvétel fő kizáró okai

Normal brain glutathione levels
Pregnant or breastfeeding
Health not stable, as judged by the lead doctor
Allergy to NAC or other sulfur-containing drugs
Not able to follow the study plan

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 8 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

Ages 18-80 years
Low brain glutathione (GSH) levels as determined by magnetic resonance spectroscopic imaging (MRSI)
Individuals who carry, or are suspected of carrying the m.3243A>G mitochondrial mutation (genetic confirmation of mutation required prior to initiation of NAC)

Ki nem vehet részt

Allergy to NAC or other sulfur-containing drug
Individuals with normal brain glutathione levels
Pregnant or lactating individuals
Medically unstable as determined by the Principal Investigator
Inability to adhere to study protocol

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

18 és 80 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Columbia University Irving Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokContact: Kris Engelstad, MS, CGCRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

N-Acetylcysteine (NAC), an anti-oxidant, will be studied to investigate the effects on brain glutathione levels, cognitive skills, motor skills, and quality of life.

A teljes eredeti leírásKevesebb

A group of 18 participants will take either 1800, 3600 or 5400 mg per day of N-acetylcysteine (NAC) for 3 months in this dose escalation study. The investigators want to determine first if the 3600 mg dose per day is safe and might provide some efficacy. If the 3600 mg dose is safe, then additional participants will be treated with 5400 mg per day of NAC, for up to a total of 18 participants. If the 3600 mg per day dose is unsafe, then participants will be treated with the 1800 mg per day dose. Data from this pilot study will be used to determine the most safe and effective dose of NAC for a future clinical trial.