NCT05285917Toboroz3. fázis
Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa
BrUOG 419 - Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa (PUSHUP)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 20.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Sickle cell anemia (SCA) is among the world's most common and devastating blood disorders, affecting more than 300,000 newborns per year. Most infants with SCA are born in the low-resource settings of sub- Saharan Africa, where an estimated 50-90% will die before 5 years of age due to lack of early diagnosis and appropriate care. Hydroxyurea is a safe and effective once-daily oral medication that has become the standard of care for the treatment of children with SCA in high-resource settings. There is now a growing body of evidence to support the safety and clinical benefits of hydroxyurea for the treatment of SCA in sub-Saharan Africa. The requirement for frequent laboratory monitoring, uncertainties about appropriate, most effective dosing, and the concern for hematologic laboratory toxicities, however, will continue to limit widespread hydroxyurea utilization and real-world effectiveness. The investigators have recently developed and prospectively evaluated an individualized, pharmacokinetics-guided hydroxyurea dosing strategy for children with SCA that has demonstrated optimal clinical and laboratory benefits with minimal toxicity. In this research study, the investigators aim to extend this precision medicine approach to Africa.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 400 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2022. márc. 1.
- Kezdés
- 2023. nov. 15.
- Elsődleges befejezés
- 2026. szept. 1.
- Fő szponzor
- Brown University
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT05285917
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 400
- 2023. nov. 15. és az elsődleges befejezés (2026. szept. 1.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Laborértékek
- Splenomegaly with evidence of hypersplenism as defined by platelet count <150,000, hemoglobin <5 g/dL or absolute neutrophil count <1.0 x10\^9/L
- Pre-existing severe hematologic toxicity, as defined by platelet count <80,000, hemoglobin <4 regardless of ANC; hemoglobin <6 AND ARC <100; hemoglobin <7 AND ARC <80 x10\^9/L (temporary exclusion)
Egyéb
- Hydroxyurea use within the past 6 months
- Blood transfusion within the past 6 months (temporary exclusion)
- Pregnancy
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of sickle cell anemia (HbSS or HbS/B0-thalassemia)
- Age 6 months- 12 years of age at enrollment
- Parent or guardian willing and able to provide written or informed consent
- Weight ≥ 7.5 kg (temporary exclusion)
Életkor a regiszterben: 6 hónap – 12 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Hospital Geral dos Cajueiros | Luanda | Angola | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.