NCT05329649Fut, nem toboroz3. fázis
Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Severe Sickle Cell Disease (SCD)
A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of CTX001 in Pediatric Subjects With Severe Sickle Cell Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 1.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single-dose, open-label study in pediatric participants with severe SCD and hydroxyurea (HU) failure or intolerance. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (CTX001).
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 13 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. ápr. 7.
- Kezdés
- 2022. máj. 2.
- Elsődleges befejezés
- 2027. jún. 6.
- Fő szponzor
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT05329649
- EU CT-szám
- 2024-513978-22-00
- EudraCT-szám
- 2021-002173-26
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 13
- 2022. máj. 2. és az elsődleges befejezés (2027. jún. 6.) között
- 7 helyszín, 4 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT).
Más betegség
- Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection
- Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Laborértékek
- A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of severe SCD as defined by:
- Documented SCD genotypes
- History of at least two severe VOCs events per year for the previous two years prior to enrollment
- Hydroxyurea (HU) failure unless HU intolerant
- Eligible for autologous stem cell transplant as per investigators judgment
Életkor a regiszterben: 2 év – 11 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Universitaetsklinikum Duesseldorf AöR | Duesseldorf | Németország | Toboroz |
| St.Mary's Hospital - Haematology Dept | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Rome | Olaszország | Toboroz |
| Levine Children's Hospital - Hematology | Charlotte | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- Exa-cel in Children with Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Sickle Cell Disease.N Engl J Med · 2026 · PMID 42274009
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.