NCT05337553Fut, nem toboroz3. fázis
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Taldefgrobep Alfa in Participants With Spinal Muscular Atrophy
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Taldefgrobep Alfa in Ambulatory and Non-Ambulatory Participants With Spinal Muscular Atrophy With Open-Label Extension
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 1.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This trial will study the efficacy and safety of taldefgrobep alfa as an adjunctive therapy for participants who are already taking a stable dose of nusinersen and/or risdiplam and/or have a history of onasemnogene abeparvovec, compared to placebo.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 269 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. ápr. 14.
- Kezdés
- 2022. júl. 6.
- Elsődleges befejezés
- 2024. szept. 25.
- Fő szponzor
- Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT05337553
- EU CT-szám
- 2024-511852-42-00
- EudraCT-szám
- 2022-000193-25
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 269
- 2022. júl. 6. és az elsődleges befejezés (2024. szept. 25.) között
- 53 helyszín, 9 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Cannot have previously taken anti-myostatin therapies
Más betegség
- Respiratory insufficiency, defined by the medical necessity for invasive or non-invasive ventilation for daytime treatment while awake (use overnight or during daytime naps is acceptable)
- History of Spinal Fusion within 6 months of Screening. MAGEC rod nonsurgical adjustments are allowed during the study
Egyéb
- Must weigh at least 15kg
- Presence of an implanted shunt for the drainage of CSF or an implanted central nervous system (CNS) catheter
Kiket keres a vizsgálat
- Spinal Muscular Atrophy confirmed by genetic diagnosis of 5q-autosomal recessive SMA as well as SMN2 copy number
- Ambulant or Non-Ambulant
- Treated with an SMA disease-modifying therapy and anticipated to remain on that same treatment regimen and dose throughout the trial including nusinersen and/or risdiplam and/or a history of onasemnogene abeparvovec
Életkor a regiszterben: 4 év – 21 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (53)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Antwerp University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Edegem | Belgium | Fut, nem toboroz |
| Universiteit Gent Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gent | Belgium | Fut, nem toboroz |
| UZ Leuven Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Leuven | Belgium | Fut, nem toboroz |
| Fakultni nemocnice Brno Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Brno | Csehország | Fut, nem toboroz |
| Fakultni nemocnice v Motole Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Prague | Csehország | Fut, nem toboroz |
| Universitaetsklinikum Essen (AoR) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Essen | Németország | Fut, nem toboroz |
| Medical Center- University of Freiburg Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Freiburg im Breisgau | Németország | Fut, nem toboroz |
| Klinikum der Universitaet Muenchen AöR Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Munich | Németország | Fut, nem toboroz |
| Hospital Universitario Donostia Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Donostia | Spanyolország | Fut, nem toboroz |
| Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Esplugues de Llobregat | Spanyolország | Fut, nem toboroz |
| Hospital Universitario Regional de Málaga Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Málaga | Spanyolország | Fut, nem toboroz |
| Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Valencia | Spanyolország | Fut, nem toboroz |
| Royal Hospital for Children Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Glasgow | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| John Radcliffe Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Oxford | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Bologna | Olaszország | Fut, nem toboroz |
| Centro Clinico Nemo Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gussago | Olaszország | Fut, nem toboroz |
| Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pavia | Olaszország | Fut, nem toboroz |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rome | Olaszország | Fut, nem toboroz |
| Universitair Medisch Centrum Utrecht Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Utrecht | Hollandia | Fut, nem toboroz |
| Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gdansk | Lengyelország | Fut, nem toboroz |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Poznan | Lengyelország | Fut, nem toboroz |
| Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Warsaw | Lengyelország | Fut, nem toboroz |
| Dolnośląski Szpital Specjalistyczny im. T. Marciniaka - Centrum Medycyny Ratunkowej Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Wroclaw | Lengyelország | Fut, nem toboroz |
| Rare Disease Research Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Atlanta | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Colorado Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Austin | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Boston Children's Hospital - Harvard Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Virginia Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Charlottesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Nationwide Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Columbus | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Neurology Rare Disease Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Denton | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Duke University Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Durham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Kansas Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Fairway | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cook Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Fort Worth | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UF Health Shands Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| BSHS Office of Research Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Grand Rapids | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Penn State College of Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Hershey | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Indiana University -Riley Research Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Indianapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Iowa Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Iowa City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSD & Rady Children's Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | La Jolla | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Los Angeles Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Medical College of Wisconsin Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Milwaukee | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Vanderbilt University Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of The King's Daughters Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Norfolk | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| CHOP Children's Hospital of Philadelphia Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Phoenix Children's Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UPMC Children's Hospital of Pittsburgh Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pittsburgh | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University in St. Louis Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stony Brook University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Stony Brook | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| MultiCare Institute of Research and Innovation Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Tacoma | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.