NCT05386680Befejeződött3. fázis
Phase IIIb, Open-label, Multi-center Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of OAV101 Administered Intrathecally to Participants With SMA Who Discontinued Treatment With Nusinersen or Risdiplam
Phase IIIb, Open-label, Single-arm, Multi-center Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of OAV101 Administered Intrathecally (1.2 x 10^14 Vector Genomes) to Participants 2 to < 18 Years of Age With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Have Discontinued Treatment With Nusinersen (Spinraza®) or Risdiplam (Evrysdi®)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jan. 13.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This was a Phase IIIb open-label, single arm, multi-center study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of OAV101B in participants with SMA aged 2 to <18 years after the discontinuation of treatment with nusinersen or risdiplam. The study aimed to enroll approximately 28 participants across each of 2 age brackets (2 to <6 years, and 6 to <18 years).
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 27 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. máj. 18.
- Kezdés
- 2023. jan. 12.
- Elsődleges befejezés
- 2024. nov. 29.
- Fő szponzor
- Novartis Pharmaceuticals
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT05386680
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 27
- 2023. jan. 12. és az elsődleges befejezés (2024. nov. 29.) között
- 13 helyszín, 9 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antibody titer using an immunoassay is reported as elevated
- At Baseline, participants are excluded if they received:
- nusinersen (Spinraza®) or
- risdiplam (Evrysdi®) within a defined timeframe
- Vaccinations 2 weeks prior to administration of OAV101
- Hospitalization for a pulmonary event, or for nutritional support within 2 months prior to Screening or inpatient major surgery planned.
- Presence of an infection or febrile illness up to 30 days prior to administration of OAV101
Egyéb
- Clinically significant abnormalities in test results during screening
- Contraindications for lumbar puncture procedure
- Requiring invasive ventilation
Kiket keres a vizsgálat
- SMA diagnosis
- Aged 2 to < 18 years
- Have had at least four loading doses of nusinersen (Spinraza®) or at least 3 months of treatment with risdiplam (Evrysdi®) at Screening
- Must have symptoms of SMA as defined in the protocol
Életkor a regiszterben: 2 év – 17 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (13)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| - | Parkville | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| - | Leuven | Belgium | Ismeretlen állapot |
| - | Montreal | Kanada | Ismeretlen állapot |
| - | Barcelona | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| - | Bron | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| - | Toulouse | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| - | Roma | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| - | Kurume | Japán | Ismeretlen állapot |
| - | Shinjuku Ku | Japán | Ismeretlen állapot |
| - | Utrecht | Hollandia | Ismeretlen állapot |
| Boston Childrens Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Wisconsin Madison Medical School | Madison | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Child Hosp Of The Kings Daughters | Norfolk | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.