NCT05456880Fut, nem toboroz1/2. fázis
BEACON: A Study Evaluating the Safety and Efficacy of BEAM-101 in Patients With Severe Sickle Cell Disease
A Phase 1/2 Study Evaluating the Safety and Efficacy of a Single Dose of Autologous CD34+ Base Edited Hematopoietic Stem Cells (BEAM-101) in Patients With Sickle Cell Disease and Severe Vaso-Occlusive Crises (Beacon Trial)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. dec. 16.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is an open-label, single-arm, multicenter, Phase 1/2 study evaluating the safety and efficacy of the administration of autologous base edited CD34+ HSPCs (BEAM-101) in patients with severe SCD
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 15 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2022. jún. 23.
- Kezdés
- 2022. aug. 30.
- Elsődleges befejezés
- 2028. febr.
- Fő szponzor
- Beam Therapeutics Inc.
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT05456880
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 15
- 2022. aug. 30. és az elsődleges befejezés (2028. febr.) között
- 19 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- HbF levels >20%, obtained at the time of screening on or off hydroxyurea therapy
- Previous receipt of an autologous or allogeneic HSCT or solid organ transplantation
Más betegség
- Definitive diagnosis of moyamoya syndrome based on screening brain MRA
- History of overt stroke
Egyéb
- Available and willing matched sibling donor
Kiket keres a vizsgálat
- Age ≥12 years to ≤35 years
- Documented diagnosis of sickle cell disease with βS/βS, βS/β0, or βS/β+ genotypes.
- Severe SCD defined by the occurrence of at least 4 severe VOCs in the 24 months prior to screening despite receiving hydroxyurea or other supportive care measures
Életkor a regiszterben: 12 év – 35 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (19)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital | Atlanta | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Alabama at Birmingham | Birmingham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Medical University of South Carolina | Charleston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University Hospitals Cleveland Medical Center* | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Cleveland Clinic Foundation | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Henry Ford Cancer Center | Detroit | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Hackensack University Medical Center | Hackensack | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Mayo Clinic Florida | Jacksonville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Miami | Miami | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Medical College of Wisconsin | Milwaukee | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Minnesota | Minneapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Children's Hospital at TriStar Centennial | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Memorial Sloan-Kettering Cancer Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Phoenix Children s Hospital | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University School of Medicine in St. Louis | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- Base Editing of HBG1 and HBG2 Promoters for Sickle Cell Disease.N Engl J Med · 2026 · PMID 41931046
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.