Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease
A legfontosabb adatok
- Hol
- Rome (Olaszország)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 12 és 35 év közötti, transzfúziófüggő β-talasszémiában vagy súlyos sarlósejtes betegségben szenvedőket keres, akiknek a saját sejtjeikkel őssejt-átültetés végezhető.
- Életkor
- 12–35 év
- Nem
- Mindkét nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Transzfúziófüggő β-talassémia: az elmúlt 2 évben évente legalább 100 mL/kg vagy 10 egység vörösvértest-transzfúzió. Súlyos sarlósejtes betegség: az elmúlt két évben évente legalább két súlyos érelzáródásos krízis.
- Korábbi kezelés
- Aki korábban már kapott őssejt-átültetést, nem vehet részt.
- Biomarker vagy leletérték
- Talasszémia: igazolt homozigóta vagy összetett heterozigóta β-talasszémia, beleértve a β-talasszémia/hemoglobin E formát, amelyet a vizsgálat laboratóriuma a buszulfános előkezelés előtt megerősít. Sarlósejtes betegség: igazolt sarlósejtes genotípus.
A részvétel fő kizáró okai
- Rendelkezésre áll hajlandó, egészséges, 10/10 HLA-azonos rokon donor
- Korábbi vérképző őssejt-átültetés
- Klinikailag jelentős, aktív fertőzés (bakteriális, vírusos, gombás vagy parazitás)
- Talasszémia: több mint 1 alfa-deléció, alfa-multiplikáció vagy sarlósejtes β-talasszémia változat
- Sarlósejtes betegség: kezeletlen vagy jelenlegi moyamoya-szindróma
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 12 és 35 év között vagy?
Forrás: NCT05477563: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Ospedale Pediatrico Bambino GesùRome, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Azonosító
- NCT05477563EU 2024-514641-12-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. március 23.
- Eredeti leírás
This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease
This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.
Bevonási feltételek: Participants with TDT and SCD:; Eligible for autologous stem cell transplant as per investigator's judgment; Participants with TDT:; Diagnosis of TDT as defined by:; Documented homozygous β-thalassemia or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE). Participants can be enrolled based on historical data, but a confirmation of the genotype using the study central laboratory will be required before busulfan conditioning; History of at least 100 milliliter (mL)/kilograms (kg)/year or 10 units/year of packed red blood cells (RBC) transfusions in the prior 2 years before signing the consent or the last rescreening for patients going through re-screening; Participants with SCD:; Diagnosis of severe SCD as defined by:; Documented SCD genotypes; History of at least two severe VOCs events per year for the previous two years prior to enrollment.
Kizáró feltételek: Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT); Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection as determined by the investigator; History of untreated moyamoya syndrome or presence of moyamoya syndrome at screening; Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply; A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor is available per investigator's judgement; Participants with TDT and SCD:; Participants with TDT:; Participants with associated α-thalassemia and >1 alpha deletion, or alpha multiplications; Participants with sickle cell β-thalassemia variant; Participants with SCD:.