Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok3. fázis

Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Hol
Charlotte, Nashville és New York (Egyesült Államok)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 3 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
26 fő, tervezett
Kezdés
2022. aug. 2.
Várható befejezés
2027. jún. 9.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • CTX001
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 12 és 35 év közötti, transzfúziófüggő β-talasszémiában vagy súlyos sarlósejtes betegségben szenvedőket keres, akiknek a saját sejtjeikkel őssejt-átültetés végezhető.

Életkor
12–35 év
Nem
Mindkét nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Transzfúziófüggő β-talassémia: az elmúlt 2 évben évente legalább 100 mL/kg vagy 10 egység vörösvértest-transzfúzió. Súlyos sarlósejtes betegség: az elmúlt két évben évente legalább két súlyos érelzáródásos krízis.
Korábbi kezelés
Aki korábban már kapott őssejt-átültetést, nem vehet részt.
Biomarker vagy leletérték
Talasszémia: igazolt homozigóta vagy összetett heterozigóta β-talasszémia, beleértve a β-talasszémia/hemoglobin E formát, amelyet a vizsgálat laboratóriuma a buszulfános előkezelés előtt megerősít. Sarlósejtes betegség: igazolt sarlósejtes genotípus.

A részvétel fő kizáró okai

  • Rendelkezésre áll hajlandó, egészséges, 10/10 HLA-azonos rokon donor
  • Korábbi vérképző őssejt-átültetés
  • Klinikailag jelentős, aktív fertőzés (bakteriális, vírusos, gombás vagy parazitás)
  • Talasszémia: több mint 1 alfa-deléció, alfa-multiplikáció vagy sarlósejtes β-talasszémia változat
  • Sarlósejtes betegség: kezeletlen vagy jelenlegi moyamoya-szindróma

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 19 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants with TDT and SCD:
  • Eligible for autologous stem cell transplant as per investigator's judgment
  • Participants with TDT:
  • Diagnosis of TDT as defined by:
  • Documented homozygous β-thalassemia or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE). Participants can be enrolled based on historical data, but a confirmation of the genotype using the study central laboratory will be required before busulfan conditioning
  • History of at least 100 milliliter (mL)/kilograms (kg)/year or 10 units/year of packed red blood cells (RBC) transfusions in the prior 2 years before signing the consent or the last rescreening for patients going through re-screening
  • Participants with SCD:
  • Diagnosis of severe SCD as defined by:
  • Documented SCD genotypes
  • History of at least two severe VOCs events per year for the previous two years prior to enrollment

Ki nem vehet részt

  • Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT)
  • Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection as determined by the investigator
  • History of untreated moyamoya syndrome or presence of moyamoya syndrome at screening; Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply
  • A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor is available per investigator's judgement
  • Participants with TDT and SCD:
  • Participants with TDT:
  • Participants with associated α-thalassemia and >1 alpha deletion, or alpha multiplications
  • Participants with sickle cell β-thalassemia variant
  • Participants with SCD:

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 12 és 35 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 3 másik országban, 3 helyszínen

  • Levine Children's Hospital - HematologyCharlotte, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric OncologyNashville, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres
  • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's HospitalNew York, Egyesült ÁllamokRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.

A vizsgálat csoportja

  • CTX001A vizsgált kezelés

    CTX001 (autologous CD34+ hHSPCs modified with CRISPR-Cas9 at the erythroid lineage-specific enhancer of the BCL11A gene). Participants will receive a single infusion of CTX001 through a central venous catheter.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT05477563: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.