NCT05518773Befejeződött
Mechanisms and Treatment of Exercise Intolerance and Persistent Fatigue in Spinal Muscular Atrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. dec. 3.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study will focus on the pathophysiological underpinnings of reduced exercise capacity and fatigue in ambulatory patients with spinal muscular atrophy (SMA). There has been laboratory evidence to suggest that the molecular mechanisms underlying mitochondrial biogenesis may be vulnerable to survival motor neuron (SMN) protein deficiency. This is an observational, single visit study including 34 ambulatory SMA patients treated with SMN repletion therapies (risdiplam or nusinersen) for at least 6 months at enrollment.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 34 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. aug. 24.
- Kezdés
- 2022. dec. 15.
- Elsődleges befejezés
- 2025. nov. 14.
- Fő szponzor
- Columbia University
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT05518773
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 34
- 2022. dec. 15. és az elsődleges befejezés (2025. nov. 14.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of investigational medications intended for the treatment of SMA within 30 days prior to study entry.
Egyéb
- Unable to walk 25 meters independently.
- The presence of any contraindication to exercise according the American College of Sports Medicine (ACSM) criteria.
Kiket keres a vizsgálat
- Genetic confirmation of SMA with laboratory documentation of homozygous deletion of survival motor neuron (SMN1) exon 7;
- At least 8 years of age at time of signing Informed Consent Form (or assent)
- Children or adults currently receiving treatment, for at least 6 months, with SMN repletion therapy, either with
- (1) risdiplam, or (2) nusinersen
- Able to walk independently at least 25 meters
- Able to tread a stationary cycle ergometer.
Életkor a regiszterben: 8 év – 55 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.