Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Fut, nem toboroz2. fázis

A Precision Medicine Approach Using Gene Silencing to Treat a Chronic Liver Disease Called Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) in Adult Participants at Increased Genetic Risk for This Condition

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Regeneron Pharmaceuticals
Hol
Busan, Daegu, Seongnam-si és Seoul (Dél-Korea)Mind a 5 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 66 helyszínen
Azonosító
Állapot
Fut, nem toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
120 fő, tervezett
Kezdés
2023. febr. 9.
Várható befejezés
2028. dec. 7.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ALN-HSD
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek MASH-uk van (hegesedéssel járó májbetegség, 2-es vagy 3-as fibrózisstádium), és a genetikai kockázatuk megfelel a protokoll szabályainak.

Életkor
18 és 75 év között
Nem
Nők és férfiak egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
MASH 2-es vagy 3-as fibrózisstádiummal (NASH-CRN szerint), és legalább 3-as NAS-pontszámmal.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, aki korábban kapott HSD17B13 vagy PNPLA3 ellen irányuló vizsgálati gyógyszert (például ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693).
Biomarker vagy leletérték
A genotípusnak meg kell felelnie a protokoll szerinti feltételeknek. A szűréskor vagy attól számított kb. 12 héten belül a protokoll szerinti FibroScan-AST (FAST) pontszám is szükséges.

A részvétel fő kizáró okai

  • Más ismert krónikus májbetegség
  • Alkohol- vagy más szerrel való visszaélés az elmúlt évben vagy a szűrés alatt
  • 1-es típusú cukorbetegség a kórtörténetben
  • Elhízás elleni (bariátriai) műtét a vizsgálat előtti kb. 5 évben, vagy tervezett műtét a vizsgálat alatt
  • Korábbi HSD17B13 vagy PNPLA3 elleni vizsgálati gyógyszer

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
  • A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
  • NAS score ≥3, as defined in the protocol
  • Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
  • Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening

Ki nem vehet részt

  • Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
  • Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693); Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
  • Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
  • Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
  • History of Type 1 diabetes

Helyszínek itt: Dél-Korea

Még 3 másik országban, 66 helyszínen

  • Pusan National University HospitalBusan, Dél-KoreaNo longer taking part
  • Keimyung University Dongsan HospitalDaegu, Dél-KoreaNo longer taking part
  • Kyungpook National University HospitalDaegu, Dél-KoreaNo longer taking part
  • Seoul National University Bundang HospitalSeongnam-si, Dél-KoreaNo longer taking part
  • Hanyang University Seoul HospitalSeoul, Dél-KoreaNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The study is looking at several other research questions, including:

* How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver * What side effects may happen from receiving the study drug * How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times * Better understanding of the study drug and MASH

A vizsgálat 2 csoportja

  • ALN-HSDA vizsgált kezelés

    Randomized 1:1

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Randomized 1:1

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Study of siRNA Gene Silencing for the Treatment of Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) in Participants With Genetic Risk Factors
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.