Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Fut, nem toboroz2. fázis

A Precision Medicine Approach Using Gene Silencing to Treat a Chronic Liver Disease Called Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) in Adult Participants at Increased Genetic Risk for This Condition

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Regeneron Pharmaceuticals
Hol
Aurora, Austin, Baltimore, Bradenton, Brownsville, Canoga Park, Cedar Park, Charlottesville, Chula Vista, Coronado, Dallas, Danville, Edinburg, Flagstaff, Flowood, Fort Worth, Friendswood, Gardena, Georgetown, Hershey, Hialeah Gardens, Houston, Huntington Park, Indianapolis, Jupiter, Katy, Lancaster, Long Beach, Los Angeles, Metairie, Miami, Murray, New York, Newburgh, Orange, Orlando, Panorama City, Pasadena, Peoria, Pharr, Philadelphia, Poway, Rialto, Richmond, San Antonio, San Diego, St Louis, Stafford és Tucson (Egyesült Államok)Mind a 61 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 10 helyszínen
Azonosító
Állapot
Fut, nem toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
120 fő, tervezett
Kezdés
2023. febr. 9.
Várható befejezés
2028. dec. 7.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ALN-HSD
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek MASH-uk van (hegesedéssel járó májbetegség, 2-es vagy 3-as fibrózisstádium), és a genetikai kockázatuk megfelel a protokoll szabályainak.

Életkor
18 és 75 év között
Nem
Nők és férfiak egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
MASH 2-es vagy 3-as fibrózisstádiummal (NASH-CRN szerint), és legalább 3-as NAS-pontszámmal.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, aki korábban kapott HSD17B13 vagy PNPLA3 ellen irányuló vizsgálati gyógyszert (például ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693).
Biomarker vagy leletérték
A genotípusnak meg kell felelnie a protokoll szerinti feltételeknek. A szűréskor vagy attól számított kb. 12 héten belül a protokoll szerinti FibroScan-AST (FAST) pontszám is szükséges.

A részvétel fő kizáró okai

  • Más ismert krónikus májbetegség
  • Alkohol- vagy más szerrel való visszaélés az elmúlt évben vagy a szűrés alatt
  • 1-es típusú cukorbetegség a kórtörténetben
  • Elhízás elleni (bariátriai) műtét a vizsgálat előtti kb. 5 évben, vagy tervezett műtét a vizsgálat alatt
  • Korábbi HSD17B13 vagy PNPLA3 elleni vizsgálati gyógyszer

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
  • A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
  • NAS score ≥3, as defined in the protocol
  • Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
  • Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening

Ki nem vehet részt

  • Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
  • Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693); Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
  • Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
  • Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
  • History of Type 1 diabetes

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 3 másik országban, 10 helyszínen

  • University of Colorado Anschutz Medical CampusAurora, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • American Research CorporationAustin, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Austin Clinical Research, LLCAustin, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Pinnacle Clinical Research - AustinAustin, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Mercy Medical CenterBaltimore, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Synergy Healthcare LLCBradenton, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • South Texas Research Institute (STRI) - BrownsvilleBrownsville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • San Fernando Valley Health InstituteCanoga Park, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Velocity Clinical Research - AustinCedar Park, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Virginia Medical CenterCharlottesville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Velocity Clinical ResearchChula Vista, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Southern California Research CenterCoronado, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Methodist Dallas Medical CenterDallas, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Geisinger Medical CenterDanville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • South Texas Research Institute (STRI) - EdinburgEdinburg, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - FlagstaffFlagstaff, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • GI AssociatesFlowood, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • GI Alliance ResearchFort Worth, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Allure Health at Mt. Olympus Medical ResearchFriendswood, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Velocity Clinical ResearchGardena, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Advanced Medical TrialsGeorgetown, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Penn State Health Milton S. Hershey Medical CenterHershey, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Evolution Clinical TrialsHialeah Gardens, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Pioneer Research Solutions, Inc.Houston, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Velocity Clinical Research-Huntington ParkHuntington Park, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Indiana University School of MedicineIndianapolis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Health Awareness, IncJupiter, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • R&H Clinical Research, Inc.Katy, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Om Research LLCLancaster, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Ark Clinical Research - Long BeachLong Beach, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Ark Clinical Research, LLCLong Beach, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Velocity Clinical Research, WestlakeLos Angeles, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Tandem Clinical ResearchMetairie, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Genoma Research Group, Inc.Miami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • International Medical Investigational Centers (IMIC) IncorporatedMiami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Med Research of Florida, LLCMiami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Miami Clinical ResearchMiami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • US Associates in Research, LLCMiami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Intermountain HealthMurray, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Columbia University Irving Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Deaconess Clinic - GI Specialty CenterNewburgh, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Clinnova Research SolutionsOrange, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical TowerOrange, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Charter Research LLC - OrlandoOrlando, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • National Research InstitutePanorama City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • California Liver Research InstitutePasadena, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - PeoriaPeoria, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Great Lakes Research InstitutePharr, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced MedicinePhiladelphia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Cadena Care Inst.Poway, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Inland Empire Clinical TrialsRialto, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Richmond Veterans Administration Medical CenterRichmond, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • American Research Corporation at the Texas Liver InstituteSan Antonio, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Pinnacle Clinical Research - San AntonioSan Antonio, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Precision Research Institute - San DiegoSan Diego, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Washington University School of MedicineSt Louis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • R & H Clinical ResearchStafford, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Adobe Clinical ResearchTucson, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Arizona Liver Health - TucsonTucson, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Del Sol Research Management, LLCTucson, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver HealthTucson, Egyesült ÁllamokNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The study is looking at several other research questions, including:

* How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver * What side effects may happen from receiving the study drug * How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times * Better understanding of the study drug and MASH

A vizsgálat 2 csoportja

  • ALN-HSDA vizsgált kezelés

    Randomized 1:1

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Randomized 1:1

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Study of siRNA Gene Silencing for the Treatment of Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) in Participants With Genetic Risk Factors
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.