Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss Natural History Study

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Akouos, Inc.
Hol
Cincinnati, Iowa City, Nashville és Philadelphia (Egyesült Államok)Mind a 4 helyszín megnézéseMég 6 másik országban, 6 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
150 fő, tervezett
Kezdés
2022. júl. 14.
Várható befejezés
2029. febr.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • Natural History Study
A regiszteradat frissítve
2026. március 4.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

The trial is looking for people with hearing loss in both ears caused by changes in the otoferlin gene. It follows how the hearing loss changes over time, using past records and new visits.

Életkor
Up to 44 Years
Nem
All sexes can join.
A betegség stádiuma
Sensorineural hearing loss (inner ear or nerve hearing loss) in both ears. This includes auditory neuropathy (AN) / auditory neuropathy spectrum disorder (ANSD), now or earlier in life.
Korábbi kezelés
For the prospective (new visits) part: people cannot join if they have cochlear implants in both ears, or plan them within the next 6 months.
Biomarker vagy leletérték
Mutation(s) in the otoferlin gene. For the prospective part: OAE / CM present and ABRs absent or abnormal in at least one ear without a cochlear implant, within 12 months before or at the Month 0 visit.

A részvétel fő kizáró okai

  • Cochlear nerve deficiency or cochlear nerve dysplasia (missing or badly formed hearing nerve)
  • Unable or unwilling to follow the study requirements
  • Prospective part: cochlear implants in both ears now or planned within 6 months
  • Prospective part: middle ear or auditory brainstem implant(s) now or planned within 6 months
  • Prospective part: any condition that would stop follow-up visits, or that the doctor judges makes the study wrong for the person

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 9 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Clinical presentation of bilateral sensorineural hearing loss (SNHL), including auditory neuropathy (AN) / auditory neuropathy spectrum disorder (ANSD) phenotype or medical history of AN / ANSD phenotype earlier in life
  • Mutation(s) in the otoferlin gene
  • Able and willing to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent (and assent, if applicable) process; Additional Criteria for Inclusion in the Prospective Phase:
  • Presence of OAE / CM and absent / abnormal ABRs in at least one ear (that does not have a cochlear implant) within 12 months prior to or at the Month 0 visit

Ki nem vehet részt

  • Presence of bilateral cochlear implants at the time of record review or planned within the next 6 months
  • Presence of middle ear or auditory brainstem implant(s) at the time of record review or planned within the next 6 months
  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up assessments during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study; Note: Potential participants will not be excluded based on their sex, gender, race, or ethnicity
  • Unwillingness or inability of the potential participant and/or legally authorized representative to comply with all protocol requirements
  • Presence of cochlear nerve deficiency and/or cochlear nerve dysplasia; Additional Criteria for Exclusion from the Prospective Phase:

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 6 másik országban, 6 helyszínen

  • Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Akouos Clinical TrialsRésztvevőt keres
  • University of IowaIowa City, Egyesült ÁllamokContact: Akouos Clinical TrialsRésztvevőt keres
  • Vanderbilt University Medical CenterNashville, Egyesült ÁllamokContact: Akouos Clinical TrialsRésztvevőt keres
  • Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Akouos Clinical TrialsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a retrospective and prospective longitudinal study in participants with Otoferlin Gene-Mediated Hearing Loss.

A vizsgálat 2 csoportja

  • Retrospective

    Kezelés: Natural History Study

  • Prospective

    Kezelés: Natural History Study

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Natural History Study in Individuals With Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 14.
A regiszteradat frissítve
2026. március 4.