Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Tajvan1/2. fázis

4D-310 in Adults With Fabry Disease and Cardiac Involvement

A legfontosabb adatok

Ki végzi
4D Molecular Therapeutics
Hol
Taipei (Tajvan)A helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 3 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
18 fő, tervezett
Kezdés
2022. okt. 16.
Várható befejezés
2030. jún.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 4 csoport
A vizsgált kezelések
  • 4D-310
A regiszteradat frissítve
2025. február 21.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat Fabry-kórban szenvedő, szívérintettséggel élő felnőtteket keres, akiknél egyetlen infúzióban adott génterápiát, a 4D-310-et vizsgálják.

Életkor
18 és 65 év között
Nem
Férfiak és nők is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Klasszikus vagy késői kezdetű Fabry-kór szívérintettséggel.
Korábbi kezelés
Az ERT-t nem tolerálók, nem kaphatók vagy nem kérik, illetve akiknek a betegsége ERT vagy migalastat mellett is romlik, részt vehetnek. Az ERT-t kapóknak legalább 6 hónapja stabil adagon kell lenniük. Aki valaha kapott génterápiát, nem vehet részt.
Biomarker vagy leletérték
A Fabry-kórral összhangban lévő, betegséget okozó GLA génelváltozás.

A részvétel fő kizáró okai

  • A 4D-310 kapszid vagy az AGA elleni ellenanyagok
  • eGFR 65 mL/min/1,73 m2 alatt, veseátültetés vagy dialízis
  • HIV, illetve aktív vagy krónikus hepatitis B vagy C
  • A bal kamrai ejekciós frakció 45% alatt van
  • Terhesség vagy szoptatás

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 20 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male or female ≥ 18 to ≤65 years of age
  • Pathogenic GLA mutation consistent with Fabry Disease
  • Confirmed diagnosis of classic or late-onset Fabry disease with cardiac involvement
  • Intolerant of ERT, unable or unwilling to receive ERT, or progressive disease despite ERT or migalastat
  • Individuals receiving ERT, must be on a stable dose for at least 6 months
  • Agree to use highly effective contraception

Ki nem vehet részt

  • Presence of pre-existing antibodies to 4D-310 capsid or to AGA
  • Undergone kidney transplantation or currently on hemodialysis or peritoneal dialysis
  • Contraindication to systemic corticosteroid therapy or immunosuppressive therapy
  • Chronic steroid use, defined as ≥ 3 months of oral corticosteroid use within the last 12 months
  • Currently receiving investigational drug, device or therapy or having ever received gene therapy
  • HIV, active or chronic hepatitis B or C,
  • Evidence of liver disease, severe pulmonary disease or diabetes with poor glycemic control
  • History of stroke or transient ischemic attack within the last 12 months, or other significant thromboembolic disease history (e.g. pulmonary embolism)
  • Moderately severe to severe cardiovascular disease or uncontrolled hypertension
  • History of infusion related response to ERT or any adverse reaction leading to ERT discontinuation
  • History of cancer within 2 years (exceptions include non-melanoma skin cancer, localized prostate cancer treated with curative intent)
  • eGFR <65 mL/min/1.73 m2
  • Left ventricular ejection fraction of <45% on echocardiogram (ECHO)
  • Pregnant or breast-feeding; Note: Other inclusion and exclusion criteria apply

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 65 év között vagy?

Helyszínek itt: Tajvan

Még 1 másik országban, 3 helyszínen

  • Taipei Veterans General HospitalTaipei, TajvanContact: 4DMT Patient AdvocacyRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a prospective multicenter, open-label, dose-escalation trial to assess the safety, tolerability, and pharmacodynamics of 4D-310 following a single IV administration. The study population is comprised of adult males and females with Fabry Disease and cardiac involvement

A vizsgálat 4 csoportja

  • 4D-310 Dose Level -1A vizsgált kezelés

    Single IV administration of 4D-310 Dose Level -1

    Kezelés: 4D-310

  • 4D-310 Dose Level 2A vizsgált kezelés

    Single IV administration of 4D-310 Dose Level 2

    Kezelés: 4D-310

  • 4D-310 Dose Level 3A vizsgált kezelés

    Single IV administration of 4D-310 at Dose Level 3

    Kezelés: 4D-310

  • 4D-310 Dose Level 1 (No longer enrolling)A vizsgált kezelés

    No longer enrolling - Single IV administration of 4D-310 at Dose Level 1

    Kezelés: 4D-310

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Open-Label, Phase 1/2a Trial of Gene Therapy 4D-310 in Adults With Fabry Disease and Cardiac Involvement
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT05629559: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2025. február 21.