Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Olaszország2. fázis

A Trial Testing SP-420 in Subjects With Transfusion-dependent β-thalassemia or Low-risk Myelodysplastic Syndromes

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Pharmacosmos A/S
Hol
Bologna, Cagliari, Florence, Genoa, Milan, Modena, Naples és Pavia (Olaszország)Mind a 10 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 18 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
90 fő, tervezett
Kezdés
2023. szept. 4.
Várható befejezés
2028. máj.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 6 csoport
A vizsgált kezelések
  • SP-420
A regiszteradat frissítve
2025. szeptember 24.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek transzfúziófüggő β-thalassaemiájuk vagy alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómájuk van, és a vértranszfúziók miatt túl sok vas van a szervezetükben.

Életkor
18 és 64 év között
Nem
Nők és férfiak is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Transzfúziófüggő β-thalassaemia (a HbE/β-thalassaemiát is beleértve) vasmegkötő kezeléssel, vagy nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú myelodysplasiás szindróma (IPSS-R). Mindkét csoportnál a transzfúziók miatti vasfelhalmozódás szükséges.
Korábbi kezelés
Thalassaemia csoport: legalább 4 hete stabil adagú vasmegkötő kezelés a szűrés előtt. Mindkét csoport: legalább az elmúlt 6 hónapban kezelték és követték őket.

A részvétel fő kizáró okai

  • 35 kg (77 lb) alatti testtömeg
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Jelentős vesebetegség, korábbi vagy jelenlegi
  • MRI-vizsgálat nem végezhető, például a zárt tértől való félelem miatt
  • Thalassaemia csoport: HbS és HbC szerkezeti hemoglobin-variánsok, jelenlegi MDS vagy jelenlegi epeúti betegség; MDS csoport: kezeléssel összefüggő MDS, csontvelő-fibrosis vagy dekompenzált májcirrhosis

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 29 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Women and men aged 18 years or older
  • Transfusion-dependent β-thalassemia including HbE/β-thalassemia requiring iron chelation therapy (β-thalassemia with mutation and/or multiplication of α-globin is allowed)
  • On a stable dose of iron chelation for at least 4 weeks prior to screening
  • Weight ≥ 35kg at screening
  • Transfusion iron overload
  • Treated and followed for at least the past 6 months in a specialized centre
  • Women and men aged 18 years or older
  • Very low, low, or intermediate risk Myelodysplastic Syndrome according to IPSS-R
  • Weight ≥ 35kg at screening
  • Transfusion iron overload
  • Treated and followed for at least the past 6 months at medical facilities experienced with MDS

Ki nem vehet részt

  • Therapy-related MDS or MDS with a known bone marrow fibrosis
  • Major surgery within 8 weeks prior to screening
  • Current biliary disorder
  • Historic or ongoing clinically significant kidney disease
  • Men who do not agree to practice effective barrier contraception during the entire period; Myelodysplastic Syndromes Cohorts:
  • Clinically significant kidney disease, either historic or ongoing
  • Uncontrolled ischemic heart disease or uncontrolled arrythmia
  • Uncontrolled hypertension
  • Uncontrolled Diabetes
  • β-thalassemia with the structural Hb variants HbS and HbC
  • Current MDS
  • Unable to undergo trial assessments including MRI e.g. due to claustrophobia in MRI scanner
  • Pregnant or nursing women
  • Diagnosis of decompensated liver cirrhosis
  • Uncontrolled dyslipidaemia
  • Pregnant or nursing women
  • Men who do not agree to practice effective barrier contraception during the entire period

Egyéb feltételek

  • Thalassemia cohorts:

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Olaszország

Még 3 másik országban, 18 helyszínen

  • Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna IRCCS Istituto Di Ricerca E Di Cura A Carattere ScientificoBologna, OlaszországRésztvevőt keres
  • ARNAS G. BrotzuCagliari, OlaszországRésztvevőt keres
  • Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorence, OlaszországRésztvevőt keres
  • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera Di GenovaGenoa, OlaszországRésztvevőt keres
  • IRCCS Ospedale Policlinico San MartinoGenoa, OlaszországRésztvevőt keres
  • ASST Grande Ospedale Metropolitano NiguardaMilan, OlaszországRésztvevőt keres
  • Ospedale San Raffaele S.r.l.Milan, OlaszországRésztvevőt keres
  • Azienda Ospedaliero - Universitaria di ModenaModena, OlaszországRésztvevőt keres
  • Azienda Ospedaliera Universitaria - Universita degli Studi della Campania Luigi VanvitelliNaples, OlaszországRésztvevőt keres
  • Fondazione IRCCS Policlinico San MatteoPavia, OlaszországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this clinical trial is to learn about SP-420 ability to remove iron from organs in subjects with transfusion-dependent β-thalassemia or transfusion-dependent low-risk myelodysplastic syndrome.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The main questions it aims to answer are:

* How efficient is SP-420 in cleaning iron from the liver? * How is the safety and tolerability of ascending doses of SP-420?

Participants will:

* Take medication three times weekly * Attend up to 20 site visits * Undergo MRI scans

A vizsgálat 6 csoportja

  • Cohort 1a-1bA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

  • Cohort 2a-2bA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

  • Cohort 3a-3bA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

  • 1c-1dA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

  • 2c-2dA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

  • 3c-3dA vizsgált kezelés

    SP-420 for 48 weeks

    Kezelés: SP-420

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
An Open-label, Dose-escalation, Dose-finding, and Proof-of-concept Trial of SP-420 in Subjects With Transfusion-dependent β-thalassemia or Low-risk Myelodysplastic Syndromes
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT05693909: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2025. szeptember 24.