Safety and Efficacy Evaluation of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in β-thalassemia Major Patients
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Shenzhen Hemogen
- Hol
- Shenzhen (Kína)A helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- Korai 1. fázis
- Résztvevők
- 10 fő, tervezett
- Kezdés
- 2020. dec. 1.
- Tervezett befejezés
- 2025. dec. 30.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó
- A vizsgált kezelések
- β-globin restored autologous hematopoietic stem cells
- A regiszteradat frissítve
- 2024. november 29.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 8-16 éves, transzfúziófüggő β-talassaemia major betegségben szenvedő gyermekeket és fiatalokat keres. Saját vérképző őssejtjeiket kapnák vissza, β-globin működését helyreállító módosítás után.
- Életkor
- 8-16 éves kor
- Nem
- Mindkét nem részt vehet
- A betegség stádiuma
- Transzfúziófüggő β-talassaemia major. Elegendő vörösvérsejt-transzfúzió mellett a hemoglobinnak legalább 9g/dL-nek, a szérum ferritinnek legfeljebb 3000 ng/mL-nek kell lennie, a máj vasterhelése pedig enyhe vagy nincs, legalább 3 hónapon át az őssejt-mobilizáció előtt.
- Korábbi kezelés
- Rendszeres vörösvérsejt-transzfúzió szükséges. Akinél korábban génterápia vagy donortól származó őssejt-átültetés volt, nem vehet részt.
A részvétel fő kizáró okai
- A fizikai állapot nem felel meg az őssejt-mobilizáció és az átültetés előtti csontvelő-irtás követelményeinek
- Korábban génterápia vagy allogén HSCT volt
- Van elérhető HLA-azonos donor
- Másik klinikai vizsgálatban vesz részt
- Az orvos által megállapított egyéb kizáró állapotok
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 9 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- 8-16 years old. Subject and/or subject's legal guardian fully understand and voluntarily sign informed consent
- Clinically diagnosed as transfusion-dependent β-thalassemia major
- With sufficient RBC infusion, subjects must maintain hemoglobin ≥9g/dL, serum ferritin threshold ≤ 3000 ng/mL and the liver iron overload mild or absent for at least 3 months before mobilization of hematopoietic stem cell
- Follow the arrangements for treatment and regular medical checks within two years post-transplantation
Ki nem vehet részt
- Received gene therapy and allogeneic HSCT in the past
- The physical condition does not meet the requirements for hematopoietic stem cell mobilization and transplantation myeloablation
- Other unsuitable conditions identified by doctors
- Have an available HLA matched donor
- Enrolling in another clinical trial
Nézd meg, megfelelhetsz-e
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 8 és 16 év között vagy?
Helyszínek itt: Kína
- Shenzhen Children's HospitalShenzhen, KínaContact: Haigang SunRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
This is an open label study to evaluate the safety and efficacy of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in ß-Thalassemia Major Patients
A vizsgálat csoportja
- ExperimentalA vizsgált kezelés
Ten transfusion-dependent β-thalassaemia subjects aged 8-16 years will be reinfused with β-globin-restored autologous hematopoietic stem cells modified with LentiHBBT87Q.
Kezelés: β-globin restored autologous hematopoietic stem cells
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- Illeszkedési kérdések
- Forrás: NCT05745532: ki vehet részt
- Publikációk
- Safety and efficacy of hemobeglogene autotemcel(hemo-cel) gene therapy in five patients with transfusion-dependent β-thalassemia.Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 2026
- A regiszteradat frissítve
- 2024. november 29.