Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásos4. fázis

A Long-Term Follow-Up Study in Severe Hemophilia A Subjects Who Received BMN 270 in a Prior BioMarin Clinical Trial (270-401)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
BioMarin Pharmaceutical
Hol
Milan (Olaszország)A helyszín megnézéseMég 11 másik országban, 40 helyszínen
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
4. fázis
Résztvevők
172 fő, tervezett
Kezdés
2023. jan. 1.
Várható befejezés
2040. jan.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. január 12.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan súlyos A-típusú hemofíliás férfiakat keres, akik részt vettek a BMN 270 génterápia egy korábbi BioMarin vizsgálatában. Hosszú távon követi őket a biztonság és a hatás tartóssága szempontjából.

Életkor
18 éves vagy idősebb
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
Súlyos A-típusú hemofília
Korábbi kezelés
Be kell fejezni a korábbi BioMarin BMN 270 kezelési vizsgálatot, vagy részt kell venni benne, amikor a Szponzor lezárta. Megengedett, ha valaki újra elkezdte az FVIII-profilaxist vagy más A-típusú hemofília elleni kezelést.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nem csatlakozott a korábbi vizsgálat befejezésétől számított 4 hónapon belül, hacsak az orvosi monitor nem hagyja jóvá
  • Olyan állapota van, amely akadályozná a vizsgálati szabályok betartását vagy zavarná a vizsgálati adatokat, ideértve a előrehaladott HIV-betegséget is
  • Bírósági vagy közigazgatási határozat alapján intézetben van elhelyezve, ahol az országos szabályok ezt előírják

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants must have completed their primary treatment study or be currently enrolled in the primary treatment study at the time of closure by the Sponsor. Participants may enroll in 270-401 even if they have restarted FVIII prophylaxis or other hemophilia A treatment
  • Subjects must be capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol. If the subject is unable to provide consent, a legally authorized representative may provide written informed consent

Ki nem vehet részt

  • Participants who do not directly enroll in 270-401 at the time of the study completion visit in their primary treatment study should enroll in 270-401 within 4 months of the date of that study completion visit. If a participant wishes to enroll in 270-401 after 4 months, they must receive prior approval from the Medical Monitor
  • Participants must be overtly healthy and not have any condition that, in the opinion of the Investigator or Medical Monitor, would prevent the participant from fully complying with the requirements of the study and/or would impact or interfere with evaluation and interpretation of the study data (including, if applicable, advanced HIV disease)
  • Where applicable, per country regulation, the participant must not currently be committed to an institution by virtue of an order issued either by judicial or administrative authorities

Helyszínek itt: Olaszország

Még 11 másik országban, 40 helyszínen

  • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore PoliclinicoMilan, OlaszországNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The BMN 270 clinical development program consists of multiple interventional studies designed to assess the safety and efficacy of a single infusion of BMN 270 for at least 5 years post-infusion. This long-term follow-up study is needed to help further understand the long-term safety of BMN 270 beyond 5 years and to assess the durability of efficacy.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Long-Term Follow-Up Study in Subjects With Severe Hemophilia A Who Received BMN 270, an Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII in a Prior BioMarin Clinical Trial
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
A regiszteradat frissítve
2026. január 12.