Innovative Imaging and Cognitive BIOmarkers to Predict Huntington's Disease Progression
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Hol
- Creteil és Orsay Cedex (Franciaország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- 3. fázis
- Résztvevők
- 80 fő, tervezett
- Kezdés
- 2024. márc. 21.
- Várható befejezés
- 2027. febr. 2.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport egy már használt kezelést kap, összehasonlításként.
- A vizsgált kezelések
- radiotracer injection
- A regiszteradat frissítve
- 2024. május 7.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 18 és 65 év közötti felnőtteket keres, akik hordozzák a Huntington-kór génváltozását, tünetekkel vagy anélkül, valamint egészséges önkénteseket összehasonlító csoportként.
- Életkor
- 18 és 65 év között
- Nem
- Mindkét nemű jelentkezhet.
- A betegség stádiuma
- Három csoport: egészséges kontrollok (UHDRS funkcionális pontszám TFC = 13, motoros pontszám TMS < 6); tünetes betegek (TFC 10 és 13 között, diagnosztikai bizonyossági szint = 4, a betegség 20 éves kor után kezdődött); még tünetmentes hordozók (TFC = 13, TMS < 6).
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, aki idegi átültetési vagy génterápiás vizsgálatban részt vett, vagy az elmúlt 12 hónapban radiogyógyszer-injekciós kutatásban vett részt.
- Biomarker vagy leletérték
- A Huntington-kór génváltozását hordozóknál a CAG-ismétlések száma legalább 40, a CAP pontszám legalább 250 kell legyen. Az egészséges kontrolloknak nem lehet ismert genetikai betegségük, sem a génváltozást hordozó rokonuk, vagy ismert CAG számuk 36 alatti.
A részvétel fő kizáró okai
- Más, nem a Huntington-kórral összefüggő agyi, ideg- vagy lelki betegség
- Klausztrofóbia
- Szívritmus-szabályozó, fém a testben vagy más fém implantátum
- Terhesség, szoptatás, vagy gyermekvállalás tervezése a vizsgálat alatt
- Gondnokság alatt álló vagy szabadságától megfosztott személy
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 42 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- For all participants:
- Age ≥18 years and ≤65 years
- Information and collection of written consent
- Affiliation with a social security plan, beneficiary or beneficiary's right
- Healthy controls
- UHDRS functional score TFC = 13
- Motor UHDRS score TMS < 6 With no known genetic disease and no direct relationship to an HD patient or family ancestors carrying the HD mutation (or knowing their genetic status with CAG < 36)
- Manifest carriers
- Number of GACs ≥ 40
- CAP score ≥ 250
- 10 ≤ TFC ≤ 13
- TMS >5 if TFC=13
- Diagnostic confidence level =4
- Age of onset of disease > 20 years
- Patients physically able to sign consent
- Premanifest carriers
- Number of GACs ≥ 40
- CAP score ≥250
- CFT = 13
- TMS < 6
- Patients physically able to sign consent
Ki nem vehet részt
- Catheters with metal components (Swan-Ganz catheter), metal fragments such as bullets, shotgun pellets and metal shrapnel, cerebral artery aneurysm clips, magnetic dental implants, tissue expander, artificial limb, hearing aid, piercing such as pacemaker,
- Person participating or having participated in an interventional study for less than 3 months or without time limit in a trial of neural transplants or gene therapy
- Neurological or psychiatric disorder unrelated to HD
- Intercurrent illness that may impact participant's performance
- Chronic progressive neurological disease
- Pacemaker, intracorporeal metal, intracerebral clip, any metallic foreign body: implantable cardiac electronic device such as pacemakers, implantable cardioverter defibrillators etc., metallic intraocular foreign bodies, implantable neurostimulation systems, cochlear implants/ear implants, drug infusion pumps (insulin administration, analgesic drugs), or chemotherapy pumps): if possible, the patient should remove the device
- Known hypersensitivity to the radiopharmaceutical preparation (excipients in the radiopharmaceutical preparation)
- Neurological or psychiatric disorder unrelated to HD
- Intercurrent disease that may impact participant's performance
- Chronic progressive neurological disease
- Participant under guardianship or curatorship
- Claustrophobia
- Brain injury unrelated to HD
- Pregnant or breastfeeding woman
- Person under state medical aid
- Person deprived of liberty
- Person participating or having participated in a research protocol with a radiopharmaceutical injection for less than 12 months
- Claustrophobia
- Brain injury unrelated to HD
- Pacemaker, intracorporeal metal, intracerebral clip
- Pregnant, breastfeeding or wanting to procreate during participation in the study
Nézd meg, megfelelhetsz-e
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 18 és 65 év között vagy?
Helyszínek itt: Franciaország
- Assistance Publique Hopitaux De ParisCreteil, FranciaországRésztvevőt keres
- Commissariat A L'energie Atomique Et Aux Energies AlternativesOrsay Cedex, FranciaországRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
Intro Huntington's disease (HD) patients suffer from motor, cognitive and behavioral impairments, with heterogeneous phenotypes and variable time course. This leads to a high variance of HD markers, none of which is currently sensitive enough to 1) measure disease progression from small cohort data, 2) predict disease entry in carriers of the HD mutation (during the prodromal phase or in patients considered asymptomatic: pre-HD patients), and 3) measure a significant evolution of the state of pre-HD patients over a time window compatible with the realization of clinical trials (about 2/3 years). Moreover, the markers of HD do not allow a fine stratification of the patients.
A teljes eredeti leírásKevesebb
Hypothesis/Objective Our objectives are 1) to evaluate the sensitivity of new markers and assessment tools for symptomatic (HD) and presymptomatic (pre-HD) patients, 2) to define a model of disease progression, and 3) to establish an enrichment strategy to improve patient selection for future therapeutic trials.
Method We will evaluate newly developed cognitive tests, multimodal imaging techniques, biological markers and use innovative statistical approaches.
We will follow 60 patients with the mutation responsible for MH (40 presymptomatic pre-MH patients, 20 symptomatic MH patients) and 20 healthy volunteers (controls) over a 24-month period.
A vizsgálat 2 csoportja
- Symptomatic (MH) and pre-symptomatic (preMH) patientsA vizsgált kezelés
* Number of GAC ≥ 40 * GAP score ≥ 250 * 10 ≤ TFC ≤ 13 * TMS \>5 if TFC=13 * Diagnostic confidence level =4 * Age onset of the disease \> 20 years * Patients in physical capacity to sign the consent
Kezelés: radiotracer injection
- Age-matched controls (healthy volunteers)Már használt kezelés, összehasonlításként
* TFC functional UHDRS score = 13 * TMS engine UHDRS rating \< 6
Kezelés: radiotracer injection
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- Illeszkedési kérdések
- Forrás: NCT05808153: ki vehet részt
- A regiszteradat frissítve
- 2024. május 7.