NCT05809635Toboroz
Study of BEST1 Vitelliform Macular Dystrophy
Natural History Study in Retinitis Pigmentosa Caused by Mutations in the BEST1 Gene
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. júl. 30. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to establish the natural history of of participants with BESTROPHIN 1 Vitelliform Macular Dystrophy. The blinding disorder Best Vitelliform Macular Dystrophy (VMD) is caused by any one of more than 250 different mutations in the BEST1 gene. As new treatments are developed, a clear understanding of the natural history of disease progression of BEST1 VMD is necessary. The goals of this natural history study are to: 1. Report the natural history of retinal degeneration in participants with a clinical diagnosis of VMD with molecular confirmation of a pathogenic BEST1 mutation(s). 2. Identify sensitive structural and functional outcome measures to use for future multicenter clinical trials for the treatment of BESTROPHIN 1 VMD. 3. Compare progression of the identified structural and functional measures between the two eyes to judge the suitability of the second untreated eye as a control for a future clinical trial involving unilateral treatment 4. Identify well-defined patient populations for future clinical trials of investigative treatments for BEST1 VMD.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 52 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. márc. 30.
- Kezdés
- 2021. márc. 30.
- Elsődleges befejezés
- 2026. máj. 31.
- Fő szponzor
- Columbia University
- Betegségek
- Retinitis pigmentosa
- NCT-szám
- NCT05809635
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 52
- 2021. márc. 30. és az elsődleges befejezés (2026. máj. 31.) között
- 3 helyszín, 3 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Systemic condition that prevents the participant from undergoing the exams
Kiket keres a vizsgálat
- Ability to provide informed consent
- Diagnosis of BEST1-associated VMD by study physician, who are trained retinal specialists in the university clinic Must be able to commit to 4 follow-up study visits (3 years)
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Eberhard Karls University Tubingen | Tübingen | Németország | Toboroz |
| Institut de la Vision/Centre de maladies rares du Centre Hospitalier National Ophtalmologique des Quinze-Vingts | Paris | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.