Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Németország1/2. fázis

A Safety and Pharmacokinetics Trial of VO659 in SCA1, SCA3 and HD

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Vico Therapeutics B. V.
Hol
Berlin, Bochum, Bonn és Tuebingen (Németország)Mind a 4 helyszín megnézéseMég 5 másik országban, 13 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
68 fő, tervezett
Kezdés
2023. febr. 14.
Várható befejezés
2028. okt. 15.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 5 csoport
A vizsgált kezelések
  • VO659
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 19.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 25 és 60 év közötti felnőtteket keres, akiknek 1-es vagy 3-as típusú spinocerebelláris ataxiájuk vagy korai Huntington-kórjuk van, génvizsgálattal igazolva.

Életkor
25–60 év
Nem
Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
SCA1 és SCA3: enyhe vagy közepesen súlyos betegség (SARA pontszám ≥3 és ≤18). Huntington-kór: korai, I. stádiumú betegség (TFC pontszám ≥11 és ≤13, UHDRS DCL 4).
Korábbi kezelés
Aki korábban antiszenz oligonukleotid kezelést (siRNS-t is beleértve) kapott, nem csatlakozhat.
Biomarker vagy leletérték
A betegséget génvizsgálatnak kell igazolnia: SCA1-nél ≥41 CAG-ismétlődés az ATXN1 génben, SCA3-nál ≥61 ismétlődés az ATXN3 génben, Huntington-kórnál ≥40 CAG-ismétlődés a HTT génben.

A részvétel fő kizáró okai

  • Korábbi antiszenz oligonukleotid kezelés (siRNS-t is beleértve)
  • Terhes vagy szoptató nők, illetve akik terhességet vagy szoptatást terveznek
  • Kóros mutáció egy másik polyQ betegséggén-ben
  • Vérzési vagy véralvadási zavar, illetve szívritmuszavar
  • Aki nem tud részt venni MRI-vizsgálaton vagy nem tolerálja azt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 18 feltétel megnézéseKevesebb

Egyéb feltételek

  • Main Inclusion Criteria:
  • Provide written informed consent (signed and dated). Patients should be assessed for their ability to give informed consent using the Evaluation to Sign Consent tool
  • Is ≥25 and ≤60 years of age inclusive, of any gender, at the time of signing the informed consent
  • Have SCA1, SCA3 or HD meeting one of the following criteria:; SCA1 and SCA3: mild to moderate disease with a Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) score of ≥3 and ≤18; HD: early manifest, Stage I disease with a Total Functional Capacity (TFC) Score of ≥11 and ≤13 and a Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Level (DCL) of 4
  • Have genetically confirmed disease, defined by increased cytosine, adenine, and guanine (CAG) repeat length in the disease-causing allele by direct DNA testing. For each indication the requirements are:; SCA1: ≥41 contiguous, uninterrupted CAG repeats in the ATXN1 gene; SCA3: ≥61 repeats in the ATXN3 gene; HD: ≥40 CAG repeats in the HTT gene
  • Please note there will be additional inclusion criteria; Main Exclusion Criteria:
  • Have any condition that would prevent participation in trial assessments
  • Have one or more pathogenic mutation(s) in another polyQ disease gene, i.e., ATXN2, CACNA1A, ATXN7, TBP, AR, and ATN1, plus either ATXN3 and HTT (for patients with SCA1), ATXN1 and HTT (for participants with SCA3), or ATXN1 and ATXN3 (for participants with HD), in addition to the disease-causing mutation in the ATXN1 (patients with SCA1), ATXN3 (patients with SCA3) or HTT (patients with HD) gene
  • Have clinical diagnosis of moderate or severe chronic migraines or history of the post-lumbar-puncture headache of moderate or severe intensity requiring hospitalisation or blood patch
  • Have a brain, spinal or systemic disorder that would interfere with the LP process, CSF circulation, or safety assessments
  • Have history of bleeding diathesis or coagulopathy, platelet count less than the lower limit of normal unless stable and assessed by the investigator and the Medical Monitor to be not clinically significant
  • Have uncompensated cardiovascular disorder, any past or present cardiac arrhythmia, QTcF values on screening ECG of >470 ms, familial history of long QT syndrome or sudden unexpected death
  • Have a history of attempted suicide, suicidal ideation with a plan that required hospital admission and/or change in level of care within 12 months prior to screening
  • Have medical, psychiatric, or other conditions that, in the judgement of the investigator, may compromise the patient's ability to understand the patient information sheet, to give informed consent, to comply with all trial requirements, or to complete the trial
  • Prior treatment with an antisense oligonucleotide (including siRNA)
  • Pregnant or breast-feeding (lactating) women or women who plan to become pregnant or breast-feed during the trial
  • Unable to undergo and tolerate MRI scans
  • Please note there will be additional exclusion criteria

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 25 és 60 év között vagy?

Helyszínek itt: Németország

Még 5 másik országban, 13 helyszínen

  • Charite Research Organisation GmbHBerlin, NémetországRésztvevőt keres
  • Katholisches Klinikum Bochum gGmbHBochum, NémetországRésztvevőt keres
  • Deutsches Zentrum Fuer Neurodegenerative Erkrankungen e.V.Bonn, NémetországRésztvevőt keres
  • Universitaetsklinikum Tuebingen AöRTuebingen, NémetországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this first-in-human clinical trial is to assess the safety and tolerability of four doses of a new study drug called VO659 in people with genetic disorders called spinocerebellar ataxia type 1, type 3 or Huntington's disease. Another aim is to determine the concentrations of the study drug in the cerebral spinal fluid and blood after single and multiple doses. Study drug will be administered by lumbar intrathecal bolus injections.

A vizsgálat 5 csoportja

  • Cohort 1A vizsgált kezelés

    A dose of 10 mg of the trial IMP VO659 will be administered intrathecally four times on Day 1, Day 29, Day 57 and Day 85 within the planned dosing blocks. The total duration of trial participation for each participant is up to approximately 42 weeks, consisting of a screening period of up to 6 weeks, a 13-week dosing period and a 23-week post-dosing period.

    Kezelés: VO659

  • Cohort 2A vizsgált kezelés

    A dose of 20 mg of the trial IMP VO659 will be administered intrathecally four times on Day 1, Day 29, Day 57 and Day 85 within the planned dosing blocks. The total duration of trial participation for each participant is up to approximately 42 weeks, consisting of a screening period of up to 6 weeks, a 13-week dosing period and a 23-week post-dosing period.

    Kezelés: VO659

  • Cohort 3A vizsgált kezelés

    A dose of 40 mg of the trial IMP VO659 will be administered intrathecally four times on Day 1, Day 29, Day 57 and Day 85 within the planned dosing blocks. The total duration of trial participation for each participant is up to approximately 42 weeks, consisting of a screening period of up to 6 weeks, a 13-week dosing period and a 23-week post-dosing period.

    Kezelés: VO659

  • Cohort 4A vizsgált kezelés

    A dose of 20 or 40 mg of the trial IMP VO659 will be randomly assigned and will be administered intrathecally. For Dose-level Cohort 4, the dosing period consists of 3 dosing blocks for participants in the 3x20 mg treatment arm (Days -1 to 3; Days 84-87; and Days 168-171) and 2 dosing blocks for participants in the 2x40 mg treatment arm (Days -1 to 3; and Days 168-171). The total duration of trial participation for each participant in Dose-level Cohort 4 is up to approximately 58 weeks, consisting of a screening period of up to 7 weeks, a 26-week dosing period, and a 25-week post dosing period.

    Kezelés: VO659

  • Cohort 5A vizsgált kezelés

    A dose of 60 mg of the trial IMP VO659 will be administered intrathecally once on day 1. The total duration of trial participation for each participant in Dose-level Cohort 5 is up to approximately 58 weeks, consisting of a screening period of up to 7 weeks, a single dosing followed by a 51-week period of non-dosing, observational visits.

    Kezelés: VO659

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1/2a, Open-label Trial to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Multiple Ascending Doses of Intrathecally Administered VO659 in Participants With Spinocerebellar Ataxia Types 1, 3 and Huntington's Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT05822908: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 19.