NCT05843552Toboroz
Extracellular Vesicles as Potential Biomarkers and Therapeutic Target in Gaucher Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 6.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is an observational study intended to generate preliminary data to understand how lysosomal dysfunction can affect the biogenesis of extracellular vesicles, its content and function. The primary objective of the proposed project is to decipher how extracellular vesicle (EV) biogenesis and its role in intercellular communication can be impaired as a consequence of defects in lysosomal function. Collectively these defects in EV biogenesis and function can contribute to the neuroinflammation observed in lysosomal storage diseases. Since EVs can cross the blood-brain barrier, their characterization may be valuable in identifying novel biomarkers. In the presence of a GBA1 mutation, the decrease in GCase activity will lower overall lysosome function and increase the secretion of EVs. Further, there will be differences in EV size, its cargo including lipids, RNA and proteins and their aggregates. In comparison to healthy controls, EVs isolated from patients with Gaucher disease (GD) and GBA1 carriers is hypothesized to show significant differences in terms of its characteristics and content, which can contribute to our understanding of the link between lysosomes and neurological disease.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 30 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. márc. 31.
- Kezdés
- 2023. aug. 14.
- Elsődleges befejezés
- 2026. dec. 31.
- Fő szponzor
- University of Minnesota
- Betegségek
- Gaucher-kór
- NCT-szám
- NCT05843552
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 30
- 2023. aug. 14. és az elsődleges befejezés (2026. dec. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Exclude participants who are currently on therapy for their GD
Más betegség
- Exclude participants who have any hematological malignancy or other uncontrolled comorbid conditions.
- Exclude participants who have any hematological malignancy or other uncontrolled comorbid conditions.
Kiket keres a vizsgálat
- Age between 18-80yrs
- Restricted to participants who are untreated, obligate carriers and healthy controls.
- Participants with GD should have confirmed GD diagnosis, mutation confirmed for carriers and healthy controls confirmed to have no GBA1 mutation by gene sequencing.
Életkor a regiszterben: 18 év – 80 év · Nem: nők és férfiak
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of Minnesota Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Minneapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.