Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Liver Biopsy Following Gene Therapy For Hemophilia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
St. Jude Children's Research Hospital
Hol
Memphis (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Résztvevők
8 fő, tervezett
Kezdés
2026. nov.
Várható befejezés
2030. jan.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Liver Biopsy
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akik A vagy B hemofíliával élnek, és két korábbi vizsgálat egyikében kaptak AAV-alapú génterápiát. A vizsgálat a májszövetüket tanulmányozza májbiopsziából.

Életkor
18 és 80 év között
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
A vagy B hemofília, amelyet legalább 6 hónapja AAV génterápiával kezeltek.
Korábbi kezelés
Részt kellett venniük az AGT4HB vizsgálatban (IX-es faktor génterápia) vagy a GO8 vizsgálatban (VIII-as faktor génterápia).

A részvétel fő kizáró okai

  • A vérlemezszám 140x10^9/L alatt van
  • Az INR 1,5 felett van
  • A vesefunkció gyenge: a becsült GFR 50 mL/perc alatt van
  • Ismert allergia jódalapú kontrasztanyagra, érzéstelenítőre vagy FVIII/FIX koncentrátumra
  • FVIII- vagy FIX-inhibitor jelenléte, vagy az A vagy B hemofílián kívüli bármilyen vérzészavar

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Age ≥18 to 80 years
  • Patients, who were enrolled and treated in one of the following clinical trials:; AGT4HB (EudraCT number: 2005-005711-17; NCT00979238) - FIX AAV gene therapy trial (sponsor: St. Jude Children's Research Hospital); GO8 (EudraCT number:2014-003880-38; NCT02576795) - FVIII AAV gene therapy trial (sponsor: University College, London)
  • Able to give informed consent
  • Able to comply with study requirements

Ki nem vehet részt

  • Presence of FVIII inhibitor or FIX inhibitor (historical result can be used if done within 14 weeks of this liver biopsy)
  • Any condition that, in the opinion of the investigator or sponsor of the ongoing clinical trial in which the patient is participating in, would prevent the patient from fully complying with the requirements of the clinical trial and/or would influence or interfere with evaluation and interpretation of subject safety or efficacy result of that ongoing clinical trial
  • Known allergy to iodine-based intravenous contrast agents
  • Known allergy to local or general anesthetics
  • Known allergic reaction to FVIII/FIX concentrate infusions
  • Evidence of any bleeding disorder other than hemophilia A or B
  • Platelet count <140x10\^9/L
  • INR >1.5
  • Abnormal kidney function with estimated GFR <50 mL/min (calculated using the CKD-EPI equation)

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 80 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • St. Jude Children's Research HospitalMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Ulrike Reiss, MDNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This observational study will obtain liver biopsy samples and evaluate the long-term effect of adeno-associated virus (AAV)-mediated gene therapy on the liver tissue in adult patients with hemophilia A or hemophilia B who have previously been treated with a factor VIII or factor IX gene-containing AAV-vector for liver-targeted gene transfer. Participants are from a cohort of patients treated with AAV-mediated gene transfer and at least 6 months after vector infusion.

A vizsgálat csoportja

  • Participants

    Those who meet the Eligibility Criteria

    Kezelés: Liver Biopsy

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT05932914: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.