Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy in Adults With Hemophilia B With Pretreatment Adeno-associated Virus Serotype 5 (AAV5) Neutralizing Antibodies (Nabs)
A legfontosabb adatok
- Hol
- São Paulo (Brazília)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek súlyos vagy közepesen súlyos B-típusú hemofíliájuk van, már vannak AAV5 elleni ellenanyagaik, és rendszeres IX-es faktoros (FIX) megelőző kezelést kapnak. A vizsgálat a CSL222 génterápiát teszteli.
- Életkor
- Felnőttek, 18 éves kortól.
- Nem
- Mindkét nem jelentkezhet.
- A betegség stádiuma
- Veleszületett B-típusú hemofília súlyos vagy közepesen súlyos FIX-hiánnyal (a keringő FIX a normál érték <=2%-a).
- Korábbi kezelés
- A szűrés előtt legalább 2 hónapja stabil FIX megelőző kezelésben kell részesülni, és több mint 150 korábbi expozíciós napnak kell lennie a FIX pótlókezelésből. Korábban nem kaphatott AAV5 génterápiát.
- Biomarker vagy leletérték
- Két egymást követő kimutatható AAV5 semlegesítő ellenanyag (NAb) titer eredmény a Screening és a Visit L-Final között.
A részvétel fő kizáró okai
- FIX-inhibitor a kórtörténetben vagy pozitív FIX-inhibitor teszt
- Máj-, vese- vagy vérvizsgálati értékek (ALT, AST, alkalikus foszfatáz, bilirubin, kreatinin, hemoglobin) a leírásban megadott határokon kívül
- Trombocitopénia (vérlemezkeszám <50 × 10^9/L) vagy más, fokozott vérzéssel járó állapot
- Kezeletlen vagy nem kontrollált fertőzés, illetve más jelentős, nem kontrollált betegség
- Korábbi AAV5 génterápia, vagy kísérleti szer vagy eszköz a szűrés előtti 60 napon belül
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Brazília
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São PauloSão Paulo, BrazíliaContact: Trial Registration CoordinatorRésztvevőt keres
- UNICAMP Universidade Estadual de CampinasSão Paulo, BrazíliaContact: Trial Registration CoordinatorRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- CSL Behring
- Azonosító
- NCT06003387EU 2023-509590-23-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 27.
- Eredeti leírás
The purpose of this study is to assess the risk of bleeding due to failure of expected pharmacological action of CSL222 in adults with severe or moderately severe hemophilia B with detectable pretreatment AAV5 Nabs.A teljes eredeti leírásKevesebb
Phase 3b, Open-label, Multicenter, Single-dose Study Investigating Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy Administered to Adult Subjects With Severe or Moderately Severe Hemophilia B With Detectable Pretreatment AAV5 Neutralizing Antibodies
The purpose of this study is to assess the risk of bleeding due to failure of expected pharmacological action of CSL222 in adults with severe or moderately severe hemophilia B with detectable pretreatment AAV5 Nabs.
Bevonási feltételek: Considered legally an adult, as defined by country regulations; Has congenital hemophilia B with known severe or moderately severe FIX deficiency (less than or equal to [<=] 2% of normal circulating FIX) for which the participant is on continuous routine FIX prophylaxis; Has 2 consecutive detectable AAV5 NAb titer results between Screening and Visit L-Final using a validated AAV5 NAb assay (based on central laboratory results); Has greater than (>) 150 previous exposure days to FIX replacement therapy; Has been on stable FIX prophylaxis for at least 2 months before Screening; Has demonstrated capability to independently, accurately, and in a timely manner complete the eDiary during the Lead-in Period, as judged by the investigator; Acceptance to adhere to contraception guidelines; Able to provide informed consent after receipt of verbal and written information about the study; Investigator believes that the participant (or the participant's legally acceptable representative[s]) understands the nature, scope, and possible consequences of the study and is able to adhere to the study procedures.
Kizáró feltételek: Any uncontrolled or untreated infection (human immunodeficiency virus [HIV], hepatitis B virus [HBV] and hepatitis C virus [HCV], or any other significant concurrent, uncontrolled medical condition including, but not limited to, renal, hepatic, cardiovascular, hematological, gastrointestinal, endocrine, pulmonary, neurological, cerebral or psychiatric disease, alcoholism, drug dependency, or any other psychological disorder evaluated by the investigator to interfere with adherence to the clinical study protocol procedures or with the degree of tolerance to CSL222; Previous AAV5 gene therapy treatment; Receipt of an experimental agent or device within 60 days before Screening until the end of the study; Any condition other than hemophilia B resulting in an increased bleeding tendency; Known history of allergy to corticosteroids or known medical condition that would require chronic administration of oral corticosteroids; History of FIX inhibitors or positive FIX inhibitor test at Prescreening, Screening or Visit L-Final (based on central laboratory results); Screening or Visit L-Final laboratory values (based on central laboratory results) of total bilirubin > 2 × the upper limit of normal (ULN) (except if caused by Gilbert's syndrome); Screening or Visit L-Final laboratory values (based on central laboratory results) of any of the following laboratory abnormalities:; ALT > 2 × the ULN; AST > 2 × the ULN; Alkaline phosphatase > 2 × the ULN; Serum creatinine > 2 × the ULN; Hemoglobin less than (<) 8 g/dL; Thrombocytopenia, defined as a platelet count <50 × 10\^9/L, at Screening or Visit L Final (based on central laboratory results); Known uncontrolled allergic conditions or allergy / hypersensitivity to any component of the CSL222 excipients (ie, sucrose, potassium chloride, potassium dihydrogen phosphate, sodium chloride, and disodium hydrogen phosphate).