Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Oroszország1/2. fázis

Study of the Safety, Pharmacodynamics and Efficacy of ANB-002 in Patients With Hemophilia B (SAFRAN)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Biocad
Hol
Chelyabinsk, Gatchina, Kemerovo, Kirov, Moscow, Nizhny Novgorod, Novosibirsk, Saint Petersburg, Samara, Syktyvkar és Ufa (Oroszország)Mind a 15 helyszín megnézéseMég 1 másik országban, 2 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
28 fő, tervezett
Kezdés
2023. máj. 2.
Várható befejezés
2029. nov.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 4 csoport
A vizsgált kezelések
  • ANB-002, dose 1
  • ANB-002, dose 2
  • ANB-002, dose 3
A regiszteradat frissítve
2025. június 13.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtt férfiakat keres, akiknek B-típusú hemofíliájuk van, alacsony a FIX-aktivitásuk, és korábban sokáig kaptak FIX-koncentrátumot. Az ANB-002 biztonságosságát és hatását vizsgálja.

Életkor
18 éves vagy idősebb
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
B-típusú hemofília, a szűréskor a FIX-aktivitás 2% vagy ennél kevesebb, FIX-inhibitor nélkül
Korábbi kezelés
Legalább 150 korábbi expozíciós nap FIX-koncentrátummal végzett kezelésből. Korábbi génterápia nem lehet.
Biomarker vagy leletérték
A FIX-aktivitás a szűréskor 2% vagy kevesebb, FIX-inhibitor nincs. Pozitív anti-AAV5 antitest nem lehet (az 1-3. kohorszban).

A részvétel fő kizáró okai

  • Korábbi génterápia
  • Egyéb vér- vagy vérképzőszervi betegség
  • Pozitív anti-AAV5 antitest (az 1-3. kohorszban)
  • Vírusellenes kezeléssel nem kontrollált HIV-fertőzés
  • B-típusú hepatitis (az 1-3. kohorszban), akut vagy krónikus C-típusú hepatitis

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male with hemophilia B
  • Age ≥18 years
  • FIX activity at screening ≤2% without FIX inhibitor
  • ≥150 previous exposure days of treatment with FIX concentrates

Ki nem vehet részt

  • Previous gene therapy
  • Positive Anti-AAV5 antibodies (for Cohorts 1-3)
  • Other blood or hematopoietic disorders
  • Diagnosed HIV-infection, not controlled with anti-viral therapy
  • Hepatitis B (for Cohorts 1-3), acute or chronic hepatitis C
  • Any active systemic infections or recurrent infections requiring systemic therapy at screening
  • Any other disorders associated with severe immunodeficiency
  • Significant hepatic disorders (liver cirrhosis, liver fibrosis, etc)
  • Malignancies with remission <5 years

Helyszínek itt: Oroszország

Még 1 másik országban, 2 helyszínen

  • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"Chelyabinsk, OroszországContact: Aleksandr KorobkinRésztvevőt keres
  • State budgetary healthcare institution Leningrad Regional Clinical HospitalGatchina, OroszországContact: Vladimir VorobyevRésztvevőt keres
  • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. BelyaevKemerovo, OroszországContact: Marina KosinovaRésztvevőt keres
  • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"Kirov, OroszországContact: Margarita TimofeevaRésztvevőt keres
  • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"Moscow, OroszországContact: Vadim PtushkinRésztvevőt keres
  • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)Moscow, OroszországContact: Nadezhda ZozulyaRésztvevőt keres
  • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)Moscow, OroszországContact: Vladimir ZorenkoRésztvevőt keres
  • LLC "Medis"Nizhny Novgorod, OroszországContact: Svetlana VolkovaRésztvevőt keres
  • State Novosibirsk Regional Clinical HospitalNovosibirsk, OroszországContact: Tatyana PospelovaRésztvevőt keres
  • Almazov National Medical Research CentreSaint Petersburg, OroszországContact: Vladimir IvanovRésztvevőt keres
  • City Polyclinic №37Saint Petersburg, OroszországContact: Tatyana AndreevaRésztvevőt keres
  • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological AgencySaint Petersburg, OroszországContact: Sergey VoloshinRésztvevőt keres
  • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian FederationSamara, OroszországContact: Igor DavydkinRésztvevőt keres
  • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"Syktyvkar, OroszországContact: Andrey ProydakovRésztvevőt keres
  • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian FederationUfa, OroszországContact: Bulat BakhirovRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this multicenter, two-stage, open-label study is to investigate the safety, immunogenicity, and efficacy of ANB-002 in subjects with hemophilia В. The study will have a dose-escalation design with elements of phase I/II seamless adaptive design.

A vizsgálat 4 csoportja

  • Cohort 1A vizsgált kezelés

    Subjects in Cohort 1 will receive ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) at a dose 1. Follow-up for the assessment of dose-limiting toxicity (DLT) will be carried out for 28 days. If no DLT events are observed in the subject of Cohort 1, the following subjects will be included in Cohort 1.

    Kezelés: ANB-002, dose 1

  • Cohort 2A vizsgált kezelés

    Subjects in Cohort 2 will receive ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) at a dose 2. The decision to continue enrolling in Cohort 1 or dosing in Cohort 2 will be made at the IDMC meeting. After the IDMC makes a decision regarding the dosing in Cohort 2 subjects, the next subject will be included in Cohort 2. If no DLT events are observed in the subject of Cohort 2, the following subjects will be included in Cohort 2.

    Kezelés: ANB-002, dose 2

  • Cohort 3A vizsgált kezelés

    Subjects in Cohort 3 will receive ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) at a dose 3. The decision to continue enrolling in Cohort 2 or dosing in Cohort 3 will be made at the IDMC meeting.

    Kezelés: ANB-002, dose 3

  • Cohort 4A vizsgált kezelés

    Exploratory cohort. Subjects in Cohort 4 (with anti-AAV5 antibodies and/or hepatitis B in anamnesis) will receive ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) at the dose 3.

    Kezelés: ANB-002, dose 3

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Open-label, Non-comparative, Single Dose-Escalation Study of the Safety, Pharmacodynamics and Efficacy of ANB-002 in Patients With Hemophilia B
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2025. június 13.