Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Németország3. fázis

MAGNITUDE: A Phase 3 Study of NTLA-2001 in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Intellia Therapeutics
Hol
Berlin, Essen, Heidelberg, Munich és Wuerzburg (Németország)Mind a 5 helyszín megnézéseMég 26 másik országban, 138 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
1200 fő, tervezett
Kezdés
2023. dec. 13.
Várható befejezés
2028. ápr.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • NTLA-2001
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 4.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek a szívüket érintő transztiretin amiloidózisa (ATTR-CM) és korábbi szívelégtelensége van. Egyetlen adag NTLA-2001-et hasonlít össze placebóval.

Életkor
18 és 90 év között
Nem
Mindkét nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Igazolt, a szívet érintő ATTR amiloidózis és szívelégtelenség a kórtörténetben. A szívelégtelenség tüneteit jól kell kezelni, és a kezelés előtti 28 napban stabilnak kell lenniük. A NYHA IV. osztályú szívelégtelenség nem engedett.
Korábbi kezelés
Az adagolás előtti 12 hónapban nem kaphatott RNS-elcsendesítő terápiát (patisiran, inotersen, eplontersen). Korábbi vutrisiran-kezelés nem engedett. Az adagolás előtti 56 napon belül nem kezdhető tafamidis vagy acoramidis.
Biomarker vagy leletérték
A szűréskor a vér NT-proBNP szintje legalább 600 pg/mL, és 10,000 pg/mL alatt van.

A részvétel fő kizáró okai

  • NYHA IV. osztályú szívelégtelenség
  • IV. fokú polyneuropathia-fogyatékossági pontszám (kerekesszékhez vagy ágyhoz kötött)
  • Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV-fertőzés
  • Aktív daganatos betegség a szűrés előtti 3 évben
  • Májbetegség, vagy eGFR 30 mL/min/1.73m^2 alatt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy
  • Medical history of heart failure (HF)
  • Symptoms of HF are optimally managed and clinically stable within 28 days prior to administration of study intervention
  • Screening NT-proBNP, a blood marker of HF severity, greater than or equal to 600 pg/mL and less than 10,000 pg/mL

Ki nem vehet részt

  • History of active malignancy within 3 years prior to screening
  • RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed
  • Initiation of tafamidis or acoramidis within 56 days prior to study dosing
  • New York Heart Association (NYHA) Class IV HF
  • Has hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection
  • History of liver disease
  • Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m\^2
  • Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed)
  • Uncontrolled blood pressure
  • Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 90 év között vagy?

Helyszínek itt: Németország

Még 26 másik országban, 138 helyszínen

  • Charite Universitaetsmedizin Berlin KöRBerlin, NémetországRésztvevőt keres
  • Universitaetsklinikum Essen (AoR)Essen, NémetországRésztvevőt keres
  • Universitaetsklinikum Heidelberg AöRHeidelberg, NémetországRésztvevőt keres
  • Klinikum der Universitaet Muenchen AöRMunich, NémetországRésztvevőt keres
  • Universitaetsklinikum Wuerzburg AöRWuerzburg, NémetországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

To evaluate the efficacy and safety of a single dose of NTLA-2001 compared to placebo in participants with ATTR-CM.

A vizsgálat 2 csoportja

  • NTLA-2001A vizsgált kezelés

    Single intravenous (IV) infusion of NTLA-2001

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Single IV infusion of normal saline

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
MAGNITUDE: A Phase 3, Multinational, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2001 in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06128629: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 4.