A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Toronto (Kanada)A helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat Duchenne-féle izomdisztrófiában (DMD) szenvedő fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknél igazolt DMD génváltozás van, és nincs AAV elleni ellenanyaguk. Mindenki egyszeri SGT-003 infúziót kap vénába.
- Életkor
- 0 és 18 év alatt. Öt korcsoport: 0–<4, 4–<7, 7–<12, 10–<18 és 12–<18 év.
- Nem
- Csak férfiak.
- A betegség stádiuma
- Klinikailag megállapított DMD, dokumentált disztrofin génmutációval. A járásképesség csoportonként más: az 1., 2. és 4. csoportban járóképes; a 3. csoportban járóképes vagy nem járóképes; az 5. csoportban jelenleg nem járóképes, de korábban járt.
- Korábbi kezelés
- Az 1., 2., 4. és 5. csoportban legalább 12 hete stabil napi szájon át szedett szteroid adag (prednizon vagy deflazakort) kell. Nem vehet részt, akit 3 hónapon belül disztrofint módosító gyógyszerrel kezeltek, vagy aki korábban kapott génterápiás gyógyszert.
- Biomarker vagy leletérték
- Dokumentált, DMD-t előrejelző disztrofin génmutáció, amelyet a szponzor genetikai vizsgálata megerősített. AAV ellenanyag negatív.
A részvétel fő kizáró okai
- Disztrofint módosító gyógyszeres kezelés a szűrés előtti 3 hónapon belül
- Korábbi vagy jelenlegi génterápiás gyógyszeres kezelés
- Bizonyos más gyógyszerek a szűrés előtti 3 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb
- A DMD gén bizonyos deléciós mutációi (1–11., 42–45. vagy 57–69. exon)
- 90 kg (198 lb) feletti testtömeg
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 0 és 17 év között vagy?
Forrás: NCT06138639: ki vehet részt
Helyszínek itt: Kanada
- The Hospital for Sick ChildrenToronto, KanadaRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Solid Biosciences Inc.
- Azonosító
- NCT06138639EU 2024-514501-57-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. július 8.
- Eredeti leírás
This is a multicenter, open-label, non-randomized study to investigate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in participants with Duchenne muscular dystrophy. There will be 5 cohorts in this study. Cohort 1 will include participants 4 to < 7 years of age. Cohort 2 will include participants 7 to < 12 years of age. Cohort 3 will include participants 0 to < 4 years of age. Cohort 4 will include participants 12 to < 18 years of age. Cohort 5 will include participants 10 to < 18 years of age. Initiation of participant enrollment in Cohorts 4 and 5 will be subject to the accrual of safety and efficacy data from Cohorts 1-3. All participants will receive SGT-003 and will be enrolled in the study for 5 total years for long-term follow up.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 1/2, Multicenter, Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Males With Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)
This is a multicenter, open-label, non-randomized study to investigate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in participants with Duchenne muscular dystrophy. There will be 5 cohorts in this study. Cohort 1 will include participants 4 to < 7 years of age. Cohort 2 will include participants 7 to < 12 years of age. Cohort 3 will include participants 0 to < 4 years of age. Cohort 4 will include participants 12 to < 18 years of age. Cohort 5 will include participants 10 to < 18 years of age. Initiation of participant enrollment in Cohorts 4 and 5 will be subject to the accrual of safety and efficacy data from Cohorts 1-3. All participants will receive SGT-003 and will be enrolled in the study for 5 total years for long-term follow up.
Bevonási feltételek: Cohort 1: 4 to <7 years of age; Cohort 2: 7 to <12 years of age; Cohort 3: 0 to < 4 years of age; Cohort 4: 12 to < 18 years of age; Cohort 5: 10 to < 18 years of age; Participant ambulatory status at the time of Screening Part A or Rescreening, as defined by the ability to complete a 10-meter walk/run test in < 30 seconds:; Cohorts 1, 2, and 4: Ambulatory; Cohort 3: Either ambulatory or non-ambulatory; Cohort 5: Non-ambulatory, but having been previously ambulatory by history; Established clinical diagnosis of DMD and documented dystrophin gene mutation predictive of DMD phenotype confirmed by Sponsor genetic testing. In cases where a genotype may be predictive of residual dystrophin production and/or a clear clinical diagnosis of DMD cannot be made (e.g., due to age), evaluation of dystrophin levels in baseline muscle biopsies may be required to determine eligibility under this criterion; Negative for AAV antibodies; Steroid regimen:; Cohorts 1, 2, 4, and 5: A stable daily oral steroid regimen of at least 0.5 mg/kg/day of prednisone or 0.75 mg/kg/day of deflazacort for ≥12 weeks prior to Screening Part A or Rescreening, allowing for weight-based modifications consistent with clinical practice; Cohort 3: N/A; Meet 10-meter walk/run time criteria; Meet time to rise from supine criteria; Cohort 5: Meet Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 criteria; Participant has body weight: ≤ 90 kg.
Kizáró feltételek: Treatment with dystrophin modifying drugs within 3 months prior to screening; Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug; Exposure to certain approved or investigational drugs within 3 months prior to screening or 5 half-lives since last administration, whichever is longer; Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion mutation invariant or variant predicted to not express exons 1 to 11 or, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive, in the DMD gene as documented by a genetic report and confirmed by Sponsor genetic testing; Other inclusion or exclusion criteria apply.