Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1/2. fázis

A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Solid Biosciences Inc.
Hol
Atlanta, Chicago, Columbus, Little Rock, Los Angeles, Norfolk, Philadelphia, Portland, Sacramento, San Diego, Seattle és St Louis (Egyesült Államok)Mind a 12 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 3 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
60 fő, tervezett
Kezdés
2024. máj. 6.
Várható befejezés
2031. máj. 6.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 5 csoport
A vizsgált kezelések
  • SGT-003
A regiszteradat frissítve
2026. július 8.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat Duchenne-féle izomdisztrófiában (DMD) szenvedő fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknél igazolt DMD génváltozás van, és nincs AAV elleni ellenanyaguk. Mindenki egyszeri SGT-003 infúziót kap vénába.

Életkor
0 és 18 év alatt. Öt korcsoport: 0–<4, 4–<7, 7–<12, 10–<18 és 12–<18 év.
Nem
Csak férfiak.
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított DMD, dokumentált disztrofin génmutációval. A járásképesség csoportonként más: az 1., 2. és 4. csoportban járóképes; a 3. csoportban járóképes vagy nem járóképes; az 5. csoportban jelenleg nem járóképes, de korábban járt.
Korábbi kezelés
Az 1., 2., 4. és 5. csoportban legalább 12 hete stabil napi szájon át szedett szteroid adag (prednizon vagy deflazakort) kell. Nem vehet részt, akit 3 hónapon belül disztrofint módosító gyógyszerrel kezeltek, vagy aki korábban kapott génterápiás gyógyszert.
Biomarker vagy leletérték
Dokumentált, DMD-t előrejelző disztrofin génmutáció, amelyet a szponzor genetikai vizsgálata megerősített. AAV ellenanyag negatív.

A részvétel fő kizáró okai

  • Disztrofint módosító gyógyszeres kezelés a szűrés előtti 3 hónapon belül
  • Korábbi vagy jelenlegi génterápiás gyógyszeres kezelés
  • Bizonyos más gyógyszerek a szűrés előtti 3 hónapon belül, vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb
  • A DMD gén bizonyos deléciós mutációi (1–11., 42–45. vagy 57–69. exon)
  • 90 kg (198 lb) feletti testtömeg

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 17 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Cohort 1: 4 to <7 years of age
  • Cohort 2: 7 to <12 years of age
  • Cohort 3: 0 to < 4 years of age
  • Cohort 4: 12 to < 18 years of age
  • Cohort 5: 10 to < 18 years of age
  • Participant ambulatory status at the time of Screening Part A or Rescreening, as defined by the ability to complete a 10-meter walk/run test in < 30 seconds:; Cohorts 1, 2, and 4: Ambulatory; Cohort 3: Either ambulatory or non-ambulatory; Cohort 5: Non-ambulatory, but having been previously ambulatory by history
  • Established clinical diagnosis of DMD and documented dystrophin gene mutation predictive of DMD phenotype confirmed by Sponsor genetic testing. In cases where a genotype may be predictive of residual dystrophin production and/or a clear clinical diagnosis of DMD cannot be made (e.g., due to age), evaluation of dystrophin levels in baseline muscle biopsies may be required to determine eligibility under this criterion
  • Negative for AAV antibodies
  • Steroid regimen:; Cohorts 1, 2, 4, and 5: A stable daily oral steroid regimen of at least 0.5 mg/kg/day of prednisone or 0.75 mg/kg/day of deflazacort for ≥12 weeks prior to Screening Part A or Rescreening, allowing for weight-based modifications consistent with clinical practice; Cohort 3: N/A
  • Meet 10-meter walk/run time criteria
  • Meet time to rise from supine criteria
  • Cohort 5: Meet Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 criteria
  • Participant has body weight: ≤ 90 kg

Ki nem vehet részt

  • Treatment with dystrophin modifying drugs within 3 months prior to screening
  • Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug
  • Exposure to certain approved or investigational drugs within 3 months prior to screening or 5 half-lives since last administration, whichever is longer
  • Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion mutation invariant or variant predicted to not express exons 1 to 11 or, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive, in the DMD gene as documented by a genetic report and confirmed by Sponsor genetic testing; Other inclusion or exclusion criteria apply

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 0 és 17 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 3 másik országban, 3 helyszínen

  • Rare Disease ResearchAtlanta, Egyesült ÁllamokContact: Renata Shih, MD (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokContact: Alka MaheshwariRésztvevőt keres
  • Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokContact: Destany McCainRésztvevőt keres
  • Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Amber KelloggRésztvevőt keres
  • University of California Los Angeles Medical CenterLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Ummi QasimRésztvevőt keres
  • Children's Hospital of The King's DaughtersNorfolk, Egyesült ÁllamokContact: E.Ann WalkerRésztvevőt keres
  • Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Brandt ParlantiRésztvevőt keres
  • Oregon Health and Sciences UniversityPortland, Egyesült ÁllamokContact: Beata DyarRésztvevőt keres
  • University of California - DavisSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Neuromuscular Research LabRésztvevőt keres
  • University of CaliforniaSan Diego, Egyesült ÁllamokContact: Gabriella PennerRésztvevőt keres
  • Seattle Children's HospitalSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Janaki O'BrienRésztvevőt keres
  • Washington University in St. LouisSt Louis, Egyesült ÁllamokContact: Natalie GoedekerRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a multicenter, open-label, non-randomized study to investigate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in participants with Duchenne muscular dystrophy. There will be 5 cohorts in this study. Cohort 1 will include participants 4 to < 7 years of age. Cohort 2 will include participants 7 to < 12 years of age. Cohort 3 will include participants 0 to < 4 years of age. Cohort 4 will include participants 12 to < 18 years of age. Cohort 5 will include participants 10 to < 18 years of age. Initiation of participant enrollment in Cohorts 4 and 5 will be subject to the accrual of safety and efficacy data from Cohorts 1-3. All participants will receive SGT-003 and will be enrolled in the study for 5 total years for long-term follow up.

A vizsgálat 5 csoportja

  • Cohort 1: SGT-003A vizsgált kezelés

    All ambulatory participants from age 4 to \< 7 years will receive a single IV infusion of SGT-003 on Day 1.

    Kezelés: SGT-003

  • Cohort 2: SGT-003A vizsgált kezelés

    All ambulatory participants from age 7 to \< 12 years will receive a single IV infusion of SGT-003 on Day 1.

    Kezelés: SGT-003

  • Cohort 3: SGT-003A vizsgált kezelés

    All participants from age 0 to \< 4 years will receive a single IV infusion of SGT-003 on Day 1.

    Kezelés: SGT-003

  • Cohort 4: SGT-003A vizsgált kezelés

    All ambulatory participants from age 12 to \< 18 years will receive a single IV infusion of SGT-003 on Day 1.

    Kezelés: SGT-003

  • Cohort 5: SGT-003A vizsgált kezelés

    All non-ambulatory participants from age 10 to \< 18 years will receive a single IV infusion of SGT-003 on Day 1.

    Kezelés: SGT-003

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1/2, Multicenter, Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Males With Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06138639: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. július 8.