Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásos1/2. fázis

Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hol
Ausztrália, Belgium, Egyesült Királyság, Franciaország, Kanada, Németország, Olaszország, Spanyolország, Tajvan, Thaiföld és Új-Zéland35 helyszín, 11 országbanVálassz országot a helyszínekhez
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
78 fő, tervezett
Kezdés
2024. márc. 4.
Várható befejezés
2026. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 4 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • SRP-1003 IV Infusion
  • Placebo IV Infusion
  • SRP-1003 SC Injection
  • Placebo SC Injection
A regiszteradat frissítve
2026. október 5.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

The trial is looking for adults with type 1 myotonic dystrophy (DM1), confirmed by a genetic test. It tests SRP-1003 against placebo.

Életkor
18 Years to 65 Years
Nem
All sexes can join
A betegség stádiuma
DM1 with signs seen by a doctor, including clear muscle stiffness (myotonia). Symptoms started after the age of 12 years. Must be able to walk at least 10 meters alone.
Korábbi kezelés
No anti-myotonia medicine within 5 half-lives of the medicine before screening.
Biomarker vagy leletérték
Genetically confirmed DM1.

A részvétel fő kizáró okai

  • Congenital DM1 (present from birth)
  • Poorly controlled diabetes, high blood pressure or epilepsy
  • Serious heart, liver or kidney disease
  • HIV, hepatitis B or hepatitis C infection
  • Abnormal blood clotting test results at screening

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 15 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later

Ki nem vehet részt

  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening
  • Inadequately controlled diabetes
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time; Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 65 év között vagy?

Ennek a vizsgálatnak nincs helyszíne itt: Egyesült Államok.

11 országban van helyszíne. Válassz országot, hogy lásd a helyszíneket.

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

A vizsgálat 4 csoportja

  • SRP-1003 IV InfusionA vizsgált kezelés

    Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion

  • Placebo by IV InfusionPlacebo, összehasonlításként

    Single or multiple doses of placebo by IV infusion

    Kezelés: Placebo IV Infusion

  • SRP-1003 SC InjectionA vizsgált kezelés

    Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection

  • Placebo by SC InjectionPlacebo, összehasonlításként

    Single or multiple doses of placebo by SC injection

    Kezelés: Placebo SC Injection

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1/2a Dose-Escalating Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ARO-DM1 (SRP-1003) in Subjects With Type 1 Myotonic Dystrophy Who Are ≥18 to ≤ 65 Years
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 15.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06138743: ki vehet részt
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2026. október 5.