Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres4. fázis

A Study to Test a Medicine (Fitusiran) for Preventing Bleeds in People With Severe Hemophilia Who Previously Received Preventive Treatment With Emicizumab

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Sanofi
Hol
Milan és Rozzano (Olaszország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 6 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
4. fázis
Résztvevők
20 fő, tervezett
Kezdés
2024. márc. 1.
Várható befejezés
2030. jan. 30.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Fitusiran (SAR439774)
  • Clotting factor concentrates (CFC) or bypassing agents (BPA)
  • Antithrombin concentrate (ATIIIC)
  • Emicizumab
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 12 évesnél idősebb vagy 12 éves férfiakat keres, akik súlyos A típusú hemofíliában szenvednek, emicizumabot kapnak, és a vérzések megelőzésére áttérnének a fitusiranra.

Életkor
12 éves vagy idősebb
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
Súlyos veleszületett A típusú hemofília (FVIII < 1%), inhibitorral vagy anélkül
Korábbi kezelés
Jelenleg a teljes előírt adag emicizumab megelőző kezelést kapja. Korábban nem vehetett részt fitusiran vagy génterápiás vizsgálatban.
Biomarker vagy leletérték
Az antitrombin (AT) aktivitás a szűréskor legalább 60%

A részvétel fő kizáró okai

  • Más ismert vérzékenységi betegség
  • Korábbi vérrög, szívinfarktus, szélütés, pitvarfibrilláció, angina vagy jelentős billentyűbetegség
  • Klinikailag jelentős májbetegség, akut hepatitis, akut vagy krónikus B-hepatitis
  • Csökkent veseműködés
  • HIV-pozitív, CD4-szám <200 sejt/μL

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 17 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male participants must be ≥12 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent
  • Diagnosis of severe congenital hemophilia A (FVIII < 1%) as evidenced by a central laboratory measurement at screening or documented medical record evidence; Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at Screening, or; Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, or; Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of anamnestic response
  • Participants who are currently on the full labeled dose of emicizumab prophylaxis, irrespective of inhibitor/non-inhibitor status
  • Signed informed consent/assent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol

Ki nem vehet részt

  • Current or prior participation in a fitusiran trial
  • Current or prior participation in a gene therapy trial
  • Known coexisting bleeding disorders
  • History of antiphospholipid antibody syndrome
  • History of arterial or venous thromboembolism, atrial fibrillation, significant valvular disease, myocardial infarction, angina, transient ischemic attack, or stroke. Participants who have experienced thrombosis associated with indwelling venous access may be enrolled
  • Presence of clinically significant liver disease
  • Coexisting thrombophilic disorder - Hepatitis C virus antibody positive, except participants who have negative Hepatitis C viral load and no evidence of cirrhosis
  • Presence of acute hepatitis, ie, hepatitis A, hepatitis E
  • Presence of acute or chronic hepatitis B infection
  • AT activity <60% at Screening, as determined by central laboratory measurement
  • Known to be HIV positive with CD4 count <200 cells/μL
  • Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:
  • Reduced renal function; The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial

Helyszínek itt: Olaszország

Még 3 másik országban, 6 helyszínen

  • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore PoliclinicoMilan, OlaszországNo longer taking part
  • Humanitas Research HospitalRozzano, OlaszországNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is an exploratory, single group, Phase 4, study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.

A teljes eredeti leírásKevesebb

This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥12 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.

Study details include:

* The study duration will be up to approximately 28 months:

* There will be an approximately 2-month screening period. * There will be an approximately 2-month period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period) * The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period) * The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be approximately 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%). * The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

A vizsgálat csoportja

  • fitusiranA vizsgált kezelés

    The pre-fitusiran treatment period is defined as the transition period up to the first fitusiran administration. Participants will receive on demand or prophylactic treatment with intravenous clotting factor concentrates (IV CFCs) or bypassing agents (BPAs) from Month-2 until Day 1. Fitusiran treatment period: Participants will receive subcutaneous (SC) fitusiran prophylaxis once every 2 months (Q2M) or once monthly (QM) from Day 1 until Month18. Participants may receive IV antithrombin concentrate (ATIIIC) upon investigator's judgement. AT FU period: Participants will be followed up until AT activity levels recover to at least 60% (per central laboratory). In case of bleeding events participants will receive IV CFCs or BPAs. Participants may receive IV ATIIIC upon investigator's judgement.

    Kezelés: Fitusiran (SAR439774), Clotting factor concentrates (CFC) or bypassing agents (BPA), Antithrombin concentrate (ATIIIC) és Emicizumab

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
An Open-label, Single-arm Treatment Study to Investigate the Safety and Tolerability of Switching From Emicizumab to Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged ≥12 Years of Age With Severe Hemophilia A, With or Without Inhibitors
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 23.