Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: KínaKorai 1. fázis

Evaluation of the Safety, Tolerability and Efficacy of a Gene Therapy Drug for the Treatment of Pediatric Fabry Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Children's Hospital of Fudan University
Hol
Shanghai (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
Korai 1. fázis
Résztvevők
6 fő, tervezett
Kezdés
2024. febr. 20.
Várható befejezés
2029. jún.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • BBM-F101 injection
A regiszteradat frissítve
2024. július 9.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan, genetikai teszttel igazolt Fabry-kórban szenvedő gyermekeket és kamaszokat keres, akik egyetlen adag BBM-F101 génterápiát kapnak.

Életkor
7 éves és idősebb, 18 év alatti.
Nem
Fiúk és lányok egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Fabry-kór, a betegség legalább egy klinikai tünetével. A vesefunkciónak (eGFR) elfogadhatónak kell lennie a szűréskor.
Korábbi kezelés
A beadás előtti 4 hétben nem kaphattak génterápiát vagy más vizsgálati gyógyszert. A szűrés előtti 30 napban nem kaphattak oltást.
Biomarker vagy leletérték
Csökkent α-Gal A (α-galaktozidáz A) szint, és genetikai teszttel igazolt Fabry-kór. Elfogadható kapszid-ellenanyag és anti α-Gal A ellenanyag szint.

A részvétel fő kizáró okai

  • Pozitív hepatitis B, hepatitis C, HIV vagy szifilisz teszt
  • Májbetegség, szívelégtelenség vagy súlyos szívritmuszavar
  • Végstádiumú vesebetegség
  • Heveny vagy idült fertőzés
  • Súlyos allergiás reakció enzimpótló gyógyszerekre vagy más gyógyszerekre

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 19 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • The participant's legal guardian fully understands the objectives, nature, methods and potential risks of the study and signs a written informed consent; If the participant is >= 8 years old, the participant must also agree to participate in the study and sign a written informed consent
  • Decreased α-Gal A (α-galactosidase A) and confirmed diagnosis of Fabry Disease by genetic testing
  • Males or females aged ≥7 years and <18 years old
  • Acceptable eGFR (estimated Glomerular Filtration Rate) result in screening period
  • Participants had at least one of the clinical manifestations for Fabry disease
  • Acceptable capsid antibody titers
  • Acceptable anti α-Gal A antibody titers
  • Acceptable laboratory values
  • Participant's legal guardian and participant with good cooperation and compliance
  • Use of reliable contraception methods during the study for adolescence

Ki nem vehet részt

  • Have a vaccination history within 30 days prior to screening, or have a vaccination plan during the screening period and the main study period
  • Have received gene therapy or used other investigational drugs within four weeks prior to dosing
  • Positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) or hepatitis B virus DNA (HBV-DNA), positive for hepatitis C virus RNA (HCV-RNA), positive for HIV or syphilis
  • Have potential liver diseases
  • Heart failure and severe arrhythmias
  • Severe allergic reactions for enzyme replacement drugs or other medications
  • Acute/chronic infections
  • End-stage renal disease
  • Other conditions that make the participant not eligible for the study according to the investigator

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 7 és 18 év között vagy?

Helyszínek itt: Kína

  • Children's Hospital Of Fudan UniversityShanghai, KínaContact: Qian Shen, MD,PhDRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a single-arm, open label, single-dose clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-F101 injection in the pediatric Fabry disease participants up to 52 weeks after infusion, and the long-term safety and efficacy of BBM-F101 injection up to 5 years after infusion.

A teljes eredeti leírásKevesebb

BBM-F101 injection is an adeno-associated virus (AAV) gene therapy product for the treatment of pediatric Fabry disease.

A vizsgálat csoportja

  • Arm of BBM-F101 injectionA vizsgált kezelés

    The dose of BBM-F101 injection will be calculated according to the participant's weight with single intravenous infusion.

    Kezelés: BBM-F101 injection

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Single-arm, Open Label, Single-dose Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BBM-F101 Injection in the Treatment of Pediatric Fabry Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06207552: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2024. július 9.