Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásosFázis nélkül

An Observational Study Comparing Delandistrogene Moxeparvovec (ELEVIDYS) With Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hol
Akron, Albuquerque, Ann Arbor, Aurora, Birmingham, Boston, Charlottesville, Chicago, Durham, Fort Worth, Hartford, Hershey, Indianapolis, Kansas City, Little Rock, Los Angeles, Louisville, Madison, Miami, Milwaukee, Nashville, Norfolk, Orlando, Philadelphia, Portland, Seattle, St. Petersburg, Stony Brook és Washington D.C. (Egyesült Államok)Mind a 29 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Résztvevők
500 fő, tervezett
Kezdés
2024. febr. 7.
Várható befejezés
2038. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • Delandistrogene Moxeparvovec
  • Standard of Care
A regiszteradat frissítve
2026. október 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat Duchenne-féle izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkat és férfiakat keres. Egyesek a rutin ellátás részeként ELEVIDYS génterápiát kapnak. Mások a szokásos ellátást kapják.

Életkor
Legalább 4 éves.
Nem
Csak férfi.
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított DMD, amelyet korábban genetikai vizsgálat igazolt.
Korábbi kezelés
Hosszú távú glükokortikoid-kezelést kap, vagy el kell kezdenie. A szokásos ellátási csoport tagja nem kaphatott korábban DMD génterápiát.
Biomarker vagy leletérték
Korábbi genetikai vizsgálat, amely igazolta a DMD-t. A DMD gén 8-as és/vagy 9-es exonjának deléciója kizárja a részvételt.

A részvétel fő kizáró okai

  • A DMD gén 8-as és/vagy 9-es exonjának bármilyen deléciója
  • Jelenleg részt vesz bármilyen DMD-t vizsgáló beavatkozásos vizsgálatban
  • Bármilyen korábbi DMD génterápia (kivéve a visszamenőleg kezelt ELEVIDYS csoportot)
  • Olyan egészségi állapot vagy körülmény, amely a vizsgáló szerint veszélyeztetheti a biztonságot, a protokoll követését vagy az adatok értékelhetőségét

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Has an established clinical diagnosis of DMD based on documentation of clinical findings and prior confirmatory genetic testing using a clinical diagnostic genetic test
  • Is currently receiving or has been prescribed to start chronic glucocorticoid therapy at the time of this observational study enrollment; For ELEVIDYS-treated Participants (Cohorts 1a, 1b, and 1c):
  • Is at least 4 years of age at the time of infusion
  • Will either: a) be initiating or has initiated ELEVIDYS within the last 30 days in routine clinical practice at the time of this observational study enrollment, or b) was administered ELEVIDYS in routine clinical practice and has the required minimum dataset for entry into the observational study per Sponsor approval; For Standard of Care Comparators (Cohort 2):
  • Is at least 4 years of age at the time of enrollment
  • Is unexposed to DMD gene therapy at the time of this observational study enrollment

Ki nem vehet részt

  • Has any prior exposure to DMD gene therapy other than that described for Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort)
  • Has a medical condition or confounding circumstances (for example, prior traumatic limitation for mobility or significant behavioral comorbidity) that, in the opinion of the Investigator, might compromise:; The participant's ability to comply with the protocol-required procedures,; The participant's wellbeing or safety, and/or; The clinical interpretability of the data collected from the participant; Other inclusion/exclusion criteria may apply
  • Has any deletion of exon 8 and/or exon 9 in the DMD gene
  • Is currently participating in any DMD interventional study at the time of this observational study enrollment

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Childrens Hospital Medical Center of AkronAkron, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • UNM Clinical and Translational Science CenterAlbuquerque, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of MichiganAnn Arbor, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Colorado - PPDSAurora, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's of AlabamaBirmingham, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Boston Children's HospitalBoston, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of VirginiaCharlottesville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Duke Lenox Baker Children's HospitalDurham, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Cook Children's HospitalFort Worth, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Connecticut Children's Medical Center - HartfordHartford, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Penn State Health Milton S. Hershey Medical CenterHershey, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Indiana Clinical and Translational Science InstituteIndianapolis, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • University of Kansas Medical CenterKansas City, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Norton Children's Neuroscience Institute - LouisvilleLouisville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Board of Regents of the University of WisconsinMadison, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Nicklaus Children's HospitalMiami, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • The Medical College of WisconsinMilwaukee, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Vanderbilt University Medical CenterNashville, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital of The King's DaughtersNorfolk, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Nemours Children's Hospital - OrlandoOrlando, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)Portland, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Seattle Children's HospitalSeattle, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • All Children's Research Institute, Inc.St. Petersburg, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Stony Brook Medicine Advanced Specialty CareStony Brook, Egyesült ÁllamokNo longer taking part
  • Children's NationalWashington D.C., Egyesült ÁllamokNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a multicenter, prospective, observational Phase 4 study including a post marketing safety requirement, designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne muscular dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving delandistrogene moxeparvovec (ELEVIDYS) as part of clinical care, compared to participants with DMD receiving or prescribed to start chronic glucocorticoid treatment at the time of study enrollment in routine clinical practice.

A vizsgálat 2 csoportja

  • Cohort 1 (Treated)

    Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).

    Kezelés: Delandistrogene Moxeparvovec

  • Cohort 2 (Standard of Care)

    Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.

    Kezelés: Standard of Care

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Long-term Multicenter Prospective Observational Study Evaluating the Comparative Effectiveness and Safety of Sarepta Gene Transfer Therapy vs. Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 23.