NCT06275620Csak meghívásos2. fázis
A Study Comparing Two Doses of AGTC-501 in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa Caused by RPGR Mutations (DAWN)
A Phase 1/2 Open-Label Dose Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) and a Phase 2 Randomized, Controlled, Masked, Multi-center Study Comparing Two Doses of AGTC-501 in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. okt. 30. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This Phase 2 study is a non-randomized, open-label, study of the safety of AGTC-501 in participants with XLRP who have previously been treated with a full-length AAV vector-based gene therapy targeting RPGR protein.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 24 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. febr. 16.
- Kezdés
- 2023. nov. 14.
- Elsődleges befejezés
- 2025. nov.
- Fő szponzor
- Beacon Therapeutics
- Betegségek
- Retinitis pigmentosa
- NCT-szám
- NCT06275620
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 24
- 2023. nov. 14. és az elsődleges befejezés (2025. nov.) között
- 7 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration.
Más betegség
- Have other known disease-causing mutations documented in the participant's medical history or identified through a retinal dystrophy gene panel that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the potential therapeutic effect of the study agent or the quality of the assessments.
- Have pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery, interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications
- Have any active ocular/intraocular infection or inflammation
- Have a history of steroid-induced raised IOP of >25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy.
Kiket keres a vizsgálat
- Be ≥12 years of age
- Have one eye previously treated with an AAV vector-based gene therapy designed to provide full-length functioning RPGR protein.
- Have a BCVA no better than 78 letters and no worse than 34 letters
- Be able to perform all tests of visual and retinal function and structure in both eyes based on the participant's reliability and fixation, per the Investigator's discretion.
- Have detectable baseline mean macular sensitivity measured by MAIA microperimetry, as determined by the Investigator and confirmed by the Central Reading Center (CRC).
- Have detectable EZ line in the study eye as assessed by SD-OCT and confirmed by the CRC.
Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cincinnati Eye Institute | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cleveland Clinic | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Retina Foundation of the Southwest | Dallas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Florida | Jacksonville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Bascom Palmer Eye Institute | Miami | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Casey Eye Institute | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.