Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT06321965Toboroz

Characterization of New Phenotypes of Patients With Spinal Muscular Atrophy Treated With SMN Restoring Therapy

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jan. 30.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

With the advent of new treatments for ASI, new phenotypes are emerging. The investigators propose to describe these new phenotypes by prospectively following children with ASI of all types treated with TRS and aged under 16 for 2 years. The investigators also propose to evaluate potential assessment tools to determine whether they are relevant for monitoring this population, either routinely or for future clinical trials. The investigators also aim to collect the total costs associated with ASI in order to propose a first prospective medico-economic study in France.

Állapot (regiszter)
Toboroz
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
60 (tervezett)
Első benyújtás
2024. febr. 6.
Kezdés
2024. júl. 24.
Elsődleges befejezés
2029. jan. 24.
Fő szponzor
Hospices Civils de Lyon
NCT-szám
NCT06321965

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
  • Tervezett résztvevők: 60
  • 2024. júl. 24. és az elsődleges befejezés (2029. jan. 24.) között
  • 8 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Más betegség

  • Other condition likely to interfere significantly with ASI assessment and clearly unrelated to the disease
  • Other associated neurological disease

Egyéb

  • Current pregnancy or breast-feeding (a pregnancy test will also be performed at inclusion).
    • Please note that patients with a specific contraindication to MRI (i.e. metallic foreign body, claustrophobia and other reasons determined by the investigators) will be allowed to participate in the study, but MRI will not be performed.

Kiket keres a vizsgálat

  • Genetically confirmed infantile or juvenile spinal muscular atrophy
  • Treated with a therapy that restores SMN protein expression (e.g. nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec)
  • Aged 0 to 15 years inclusive
  • Informed consent signed by both parent(s)/legal guardian(s) and patient's assent
  • Affiliated or beneficiary of a health insurance plan*. * for inclusion in France

Életkor a regiszterben: 0 év – 16 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (8)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
CHRU of BrestBrestFranciaországToborzás még nem indult
Pediatric Rehabilitation Service - L'Escale Mother and Child HospitalBronFranciaországToboroz
Pediatric Neurology and Resuscitation Raymond-Poincare HospitalGarcheFranciaországToborzás még nem indult
Pediatric Neurology Swynghedauw HospitalLilleFranciaországToborzás még nem indult
Marseille University Hospital - Timone Hospital Department of Pediatric Neurology - Specialized Pediatrics and Child MedicineMarseilleFranciaországToborzás még nem indult
I-Motion Pediatric Clinical Trial Platform Armand Trousseau HospitalParisFranciaországToborzás még nem indult
Hautepierre Hospital - Mother and Child HospitalStrasbourgFranciaországToborzás még nem indult
Department of Pediatrics - Neurology and Infectious Diseases Toulouse University Hospital - Children's HospitalToulouseFranciaországToborzás még nem indult

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.