NCT06351462Toborzás még nem indult
Comparative Health Status and Quality of Life of Patients With Sickle Cell Disease (SCD) Who Underwent Matched-sibling Hematopoietic Stem Cell Transplantation Versus Non Transplanted SCD Case-control Patients
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. ápr. 19. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The long term burden of morbidity and mortality in the natural history of sickle cell disease has not been compared up to date to the risks and mortality of a curative option like bone marrow transplantation in severe sickle-cell disease patients. Given this lack of data, primary-care Sickle Cell Disease (SCD) physicians and transplant physicians are prevented from a factual debate over the benefit/risk ratio for each patient and refining indications of transplant in patients. Therefore, the present study seeks to describe and compare the very long-term outcomes after either Human Leukocyte Antigen (HLA) -matched sibling transplantation (study arm) and "non-transplant care" for severe sickle cell disease SCA patients in order to yield robust comparative data regarding both arms. The main objective is to assess the benefit of Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) regarding quality of life compared to standard care after 10 years, in patients with severe Sickle Cell Disease (SCD).
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 220 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. ápr. 2.
- Kezdés
- 2024. máj. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2027. máj. 1.
- Fő szponzor
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT06351462
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
- Tervezett résztvevők: 220
- 2024. máj. 1. és az elsődleges befejezés (2027. máj. 1.) között
- Nincs megadott helyszín, ország nélkül
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Transplantation from donor other than sibling or related cord-blood
Más betegség
- Having any debilitating medical or psychiatric illness, which preclude understanding of the inform consent as well as optimal treatment and follow-up
Egyéb
- Study population:
- Conditioning regimen other than busulfan 16mg/kg total dose + cyclophosphamide 200mg/kg total dose + anti-thymoglobuline
- For both population:
- Absence of signed informed consent
Kiket keres a vizsgálat
- Study population (exposed-patients), all criteria should be fulfilled:
- Patients alive with Sickle Cell Anemia (SCA, meaning SS and Sbeta0 sickle cell anemia genotype)
- Patients transplanted from allogeneic HLA-compatible sibling donor or from sibling cord blood unit from the 1st of January 2000 and the 31st of December 2012, whatever the age at transplant
- Patients having received conditioning regimen containing busulfan 1mg/kg/dose (or equivalent adjusted body-weight dosage according to recommendation) x 16 doses + cyclophosphamide 200mg/kg total dose + anti-thymoglobuline
- For patient under 18 years at time of enrolment, signed informed consent from both parental representatives
- For patient aged 18 years old : signed informed consent
- Having an affiliation to a social security regime
- Control-population (Non-exposed patients) :
- For each allografted patient, one non-exposed patient will be matched, based on the following criteria:
- Gender
- Age at the date of transplantation of the exposed patient (+/- 1 year)
- Foetal hemoglobin (HbF) level (+/- 3%) before treatment intensification (defined as the initiation of either hydroxyurea or a transfusion program)
- Hb level (+/- 0,9 g/dl) before treatment intensification
- For patient under 18 years at time of enrolment, signed informed consent from both parental representatives
- For patient above 18 years of age: signed informed consent
- Having an affiliation of to a social security regime
Életkor a regiszterben: 15 év – 80 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.