Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Kanada1/2. fázis

First in Human (FIH) Study of ALN-SOD in Adult Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis Associated With Mutation in the SOD1 Gene (SOD1-ALS)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Regeneron Pharmaceuticals
Hol
Edmonton, London, Montreal és Toronto (Kanada)Mind a 4 helyszín megnézéseMég 8 másik országban, 18 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
54 fő, tervezett
Kezdés
2024. aug. 28.
Várható befejezés
2032. márc. 21.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 6 csoport
A vizsgált kezelések
  • ALN-SOD
  • Diluent
  • Placebo (PB)
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 11.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek az ALS-ét az SOD1 gén megváltozása (mutációja) okozza. Ez az ALN-SOD vizsgálati gyógyszer első kipróbálása embereken.

Életkor
18 év vagy idősebb
Nem
Bármely nem jelentkezhet.
A betegség stádiuma
ALS miatti gyengeség. A légzőkapacitás (lassú vitálkapacitás) legalább a várható érték 50%-a. A testtömegindex legfeljebb 35 kg/m2.
Korábbi kezelés
Riluzol vagy edaravon szedése esetén az adagnak legalább 4 hétig stabilnak kell lennie az első adag előtt. Aki az elmúlt 6 hónapban tofersent kapott, nem vehet részt.
Biomarker vagy leletérték
Olyan SOD1 génvariáns, amelyről ismert, hogy összefügg az ALS-sel, vagy valószínűleg ALS-t okoz. A vérlemezkeszám 50 000/mikroliter felett van.

A részvétel fő kizáró okai

  • Részvétel egy másik beavatkozásos klinikai vizsgálatban
  • Légcsőmetszés (tracheostomia) volt
  • Demencia
  • Kontrollálatlan pszichiátriai betegség az elmúlt 30 napban
  • Agyi vagy gerincbetegség vagy -sérülés, amely akadályozná a lumbálpunkciót, vagy beültetett liquorelvezető sönt vagy központi idegrendszeri katéter

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 15 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Weakness attributable to ALS and a SOD1 variant that has been previously described as associated with ALS or is considered likely to cause ALS, as defined in the protocol
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥50% predicted value based on age, gender and height, measured in upright position
  • Body Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2 at time of screening
  • If participants are taking riluzole or edaravone, they must be on a stable dose for at least 4 weeks prior to initial dosing visit and are expected to remain at that dose until the end of the study
  • Platelet count >50,000/microliter
  • Has normal blood pressure readings, as defined in the protocol

Ki nem vehet részt

  • Concurrent participation in another interventional clinical trial
  • Has received treatment with tofersen within 6 months prior to screening; NOTE: Other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
  • Has dementia, as assessed by the investigator
  • Has uncontrolled psychiatric disease, including psychosis, active or recent suicidal ideation, untreated major depression, in the past 30 days
  • Has a medical history of brain or spinal disease/injury that would interfere with the Lumbar Puncture (LP) process, CSF circulation or safety assessment, as defined in the protocol
  • Has had a tracheostomy
  • Presence of an implanted shunt for the drainage of CSF or an implanted Central Nervous System (CNS) catheter
  • Presents any concern to the study investigator that might confound the results of the study or poses an additional risk to the participant by their participation in the study
  • Was hospitalized (ie, >24 hours) for any reason other than ALS within 30 days of screening

Helyszínek itt: Kanada

Még 8 másik országban, 18 helyszínen

  • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of NeurologyEdmonton, KanadaContact: Clinical Trials AdministratorRésztvevőt keres
  • University Hospital - London Health Sciences CentreLondon, KanadaContact: Clinical Trials AdministratorRésztvevőt keres
  • Montreal Neurological Institute and HospitalMontreal, KanadaContact: Clinical Trials AdministratorRésztvevőt keres
  • Sunnybrook Research InstituteToronto, KanadaContact: Clinical Trials AdministratorRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is researching an experimental drug called ALN-SOD (called "study drug"). This study is focused on people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) caused by a change in a gene called the Superoxide Dismutase-1 (SOD1) gene. This type of ALS is known as "SOD1-ALS". This is the first time that ALN-SOD will be given to people.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The aim of the study is to see how safe and tolerable the study drug is.

The study is looking at several other research questions, including:

* The effect the study drug has on specific biomarkers, which are substances in the blood or in the fluid that surrounds the brain and spinal cord, known as Cerebrospinal Fluid (CSF) * How much study drug is in the blood and in the CSF, at different times * Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the drug less effective or could lead to side effects) * What effects the study drug has on ALS symptoms

A vizsgálat 6 csoportja

  • Cohort 1 - Dose Level 1A vizsgált kezelés

    Placebo during 4-Week double-blind treatment period

    Kezelés: ALN-SOD, Diluent és Placebo (PB)

  • Cohort 2 - Dose Level 2A vizsgált kezelés

    Placebo during 4-Week double-blind treatment period

    Kezelés: ALN-SOD, Diluent és Placebo (PB)

  • Cohort 3 - Dose Level 3A vizsgált kezelés

    Placebo during 4-Week double-blind treatment period

    Kezelés: ALN-SOD, Diluent és Placebo (PB)

  • Cohort 4 - Dose Level 4A vizsgált kezelés

    Placebo during 4-Week double-blind treatment period

    Kezelés: ALN-SOD, Diluent és Placebo (PB)

  • Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5A vizsgált kezelés

    Placebo during 4-Week double-blind treatment period

    Kezelés: ALN-SOD, Diluent és Placebo (PB)

  • Selected Dose Expansion Cohort(s)A vizsgált kezelés

    Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels. EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)

    Kezelés: ALN-SOD

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
First in Human Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Multiple Ascending Doses of Intrathecally Administered ALN-SOD in Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 Mutations
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 11.